9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 크리네틱스파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)이 성인 아크로메갈리 치료를 위한 연구 후보물질인 팔투소틴에 대한 신규 의약품 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.
만약 승인된다면, 팔투소틴은 아크로메갈리 환자를 위한 최초이자 유일한 하루 한 번 복용하는 경구용 선택적 소마토스타틴 수용체 2형 비펩타이드 작용제가 된다.
크리네틱스의 창립자이자 CEO인 스콧 스트러더스 박사는 "팔투소틴의 환자 중심 임상 개발을 통해 현재 시판 중인 펩타이드 유사 약물에 대한 하루 한 번 복용하는 경구 대안을 제공하겠다"고 말했다. 이어 그는 "FDA와 협력하여 신규 의약품 신청 검토를 진행하며, 상업적 출시를 위한 인프라 구축과 보험사 및 내분비학 커뮤니티와의 소통을 준비하고 있다"고 덧붙였다.
팔투소틴에 대한 NDA 제출에는 PATHFNDR-1(NCT04837040) 및 PATHFNDR-2(NCT05192382) 3상 임상 시험의 데이터가 포함되어 있으며, 이 시험들은 각각 이전에 치료를 받은 성인과 의학적으로 치료받지 않은 성인의 안전성과 효능을 평가했다.
FDA는 NDA 검토 완료를 위한 처방약 사용자 수수료 목표 행동 날짜를 2025년 9월 25일로 설정했다. 또한, FDA는 신청 검토의 일환으로 자문 위원회 회의가 예상되지 않는다고 확인했다.
팔투소틴은 2020년 7월 FDA로부터 아크로메갈리 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다. 이 지정은 미국에서 20만 명 이하의 환자를 대상으로 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 목적으로 하는 약물에 부여된다.
팔투소틴은 아크로메갈리 및 신경내분비 종양과 관련된 카르시노이드 증후군 치료를 위한 최초의 연구 후보물질로, 하루 한 번 복용하는 경구용 선택적 소마토스타틴 수용체 2형 비펩타이드 작용제이다. 3상 연구에서 하루 한 번 복용하는 팔투소틴은 아크로메갈리 환자에서 IGF-1 수치를 유지하고 증상 조절을 했으며, 의학적으로 치료받지 않은 아크로메갈리 환자에서 IGF-1 수치를 급격히 감소시켰다.IGF-1은 내분비학자들이 아크로메갈리 환자를 관리하는 데 사용하는 주요 바이오마커이다.
카르시노이드 증후군에 대한 2상 연구 결과는 홍조 에피소드와 배변 빈도의 빠르고 지속적인 감소를 보여주었다. 크리네틱스는 신경내분비 종양 환자에서 카르시노이드 증후군 관련 증상 조절을 위한 3상 시험을 시작할 준비를 하고 있다.
아크로메갈리는 일반적으로 양성 뇌하수체 선종에 의해 발생하는 심각한 희귀 질환으로, 과도한 성장 호르몬(GH)을 분비한다. 과도한 GH 분비는 간에서 IGF-1의 과도한 분비를 초래한다. IGF-1과 GH의 증가된 수치에 대한 장기 노출은 점진적이고 심각한 전신 합병증을 초래하며, 이는 종종 뼈, 관절, 심혈관, 대사, 뇌혈관 또는 호흡기 질환으로 이어진다.
아크로메갈리의 증상으로는 두통, 관절 통증, 피로, 수면 무호흡증, 심한 발한, 과다 땀, 뼈 및 연골의 과도한 성장, 손과 발의 비정상적인 성장, 심장, 간 및 기타 장기의 비대, 얼굴 특징의 변화 등이 있다. 통제되지 않는 아크로메갈리는 사망률을 증가시키고 일상 기능 및 삶의 질에 심각한 영향을 미친다.
아크로메갈리 환자에게 가장 일반적인 약리학적 치료는 펩타이드 소마토스타틴 수용체 리간드의 월간 주사이다. 그러나 이러한 주사는 일반적으로 적절한 용량 수준에 도달하는 데 몇 개월이 걸린다. 아크로메갈리 환자들은 종종 월간 주사 주기 말기에 증상이 재발하며, 많은 환자들이 주사 빈도를 월 1회 이상으로 조정해야 한다. 또한, 이러한 주사는 투여가 어렵고 통증, 주사 부위 반응 및 환자의 삶에 대한 부담을 증가시키는 대형 바늘을 사용한다.
크리네틱스파마슈티컬스는 내분비 질환 및 내분비 관련 종양을 위한 새로운 치료제를 발견하고 개발하며 상용화하는 데 중점을 둔 임상 단계 제약 회사이다. 크리네틱스의 주요 개발 후보물질인 팔투소틴은 아크로메갈리 및 신경내분비 종양과 관련된 카르시노이드 증후군을 위한 임상 개발 중인 최초의 연구 후보물질이다. 크리네틱스는 또한 선천성 부신 과형성 및 쿠싱병 치료를 위한 임상 2상 연구를 완료하고 있는 최초의 경구용 ACTH 길항제인 아투멜난트를 개발하고 있다.
회사의 모든 약물 후보물질은 경구 투여가 가능하며, 내부 약물 발견 노력의 결과로 나온 소분자 신약이다. 크리네틱스는 또한 고칼슘혈증, 다낭성 신장병, 그레이브스병(갑상선 안병 포함), 당뇨병, 비만 및 GPCR 표적 종양학 적응증과 같은 다양한 내분비 질환을 다루는 추가 발견 프로그램을 진행하고 있다.
이 보도자료에는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다. 이 보도자료에 포함된 역사적 사실 이외의 모든 진술은 미래 예측 진술이다. 이러한 미래 예측 진술은 이 보도자료의 날짜에만 해당하며, 여러 가지 위험, 불확실성 및 가정의 영향을 받을 수 있다.
크리네틱스의 투자자 관계 담당자는 가야트리 디와카르이며, 미디어 담당자는 나탈리 바딜로이다.
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