10일 미국 증권거래위원회에 따르면 상가모테라퓨틱스는 2024년 12월 9일, 샌디에이고에서 열린 제66회 미국 혈액학회 연례 회의에서 성인 중등도에서 중증 혈우병 A 치료를 위한 실험적 유전자 치료제인 기로토코고겐 피텔파르보벡(giroctocogene fitelparvovec)의 3상 AFFINE 임상시험의 주요 분석 결과를 발표했다.
이 연구는 기로토코고겐 피텔파르보벡의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계되었으며, 2024년 6월 17일 기준으로 50명의 효능 인구를 대상으로 진행되었다.
연구 결과, 기로토코고겐 피텔파르보벡의 단일 정맥 주입이 잘 견디며, 치료 전 평균 연간 출혈률(ABRtotal)은 4.73에서 1.24로 감소했고, 치료된 출혈에 대한 평균 연간 출혈률(ABRtreated)은 4.08에서 0.07로 감소했다.
또한, 64%의 참가자(32명 중 50명)가 출혈 사건이 없었으며, 평균 추적 관찰 기간은 33.6개월이었다.
기로토코고겐 피텔파르보벡의 주입 후 15개월 시점에서 84%의 참가자가 FVIII 활성 수준이 5%를 초과하는 것으로 나타났다.
이 연구는 기로토코고겐 피텔파르보벡이 FVIII 예방 요법에 비해 우수한 효능을 보였음을 입증했다.
연구에 참여한 75명의 참가자 중 98.7%가 부작용을 경험했으며, 이 중 20%는 중대한 부작용을 겪었다.
그러나 연구 결과, ALT 상승은 경미하고 관리 가능했으며, 모든 참가자는 연구 약물과 관련된 악성 종양이 발생하지 않았다.기로토코고겐 피텔파르보벡의 안전성 프로필은 수용 가능하고 관리 가능한 것으로 평가되었다.
이 연구는 기로토코고겐 피텔파르보벡이 혈우병 A 치료에 있어 중요한 발전을 나타내는 것으로 보인다.
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