23일 미국 증권거래위원회에 따르면 게인쎄라퓨틱스가 2024년 12월 23일 호주에서 GT-02287의 1b 임상 시험을 시작할 수 있는 승인을 받았다.
이 임상 시험은 파킨슨병(PD) 진단을 받은 환자들을 대상으로 GT-02287의 안전성과 내약성을 평가하며, 3개월 동안의 투여 기간 동안 바이오마커를 분석할 예정이다.
1b 임상 시험은 2024년 3분기에 완료된 건강한 자원자를 대상으로 한 1상 연구의 성공적인 결과를 바탕으로 진행된다.
이 연구에서 GT-02287은 안전하고 잘 견딜 수 있는 프로필을 보여주었으며, 예상 치료 범위 내에서 혈장 및 CNS 노출을 입증했다.
또한, 1상 연구에서는 GT-02287의 목표인 글루코세레브로시다제(GCase) 활성이 50% 이상 증가하는 통계적으로 유의미한 결과를 보였다.
1b 임상 시험은 호주의 주요 대도시 7곳에서 진행되며, 모든 사이트는 파킨슨병 임상 시험에 대한 경험이 있다.
이 개방형 1b 시험은 GBA1-PD 또는 특발성 파킨슨병 환자에게 GT-02287을 13.5 mg/kg/일로 3개월 동안 투여하여 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.
2차 목표에는 약물 동태학, GCase 조절, GCase 기질의 수준 및 혈장과 뇌척수액의 기타 바이오마커가 포함된다.1b 시험의 데이터는 2025년 중반에 예상된다.
GT-02287은 GBA1 돌연변이 유무에 관계없이 파킨슨병 치료를 위한 임상 개발 중인 회사의 주요 알로스테릭 소분자이다.
게인쎄라퓨틱스의 CFO이자 임시 CEO인 진 맥은 "GT-02287의 1b 임상 시험 개시는 게인쎄라퓨틱스에게 변혁적인 한 해의 마무리로 적합하다"고 말했다.
그는 또한 GT-02287이 파킨슨병의 진행을 늦추거나 멈출 수 있는 잠재력이 있다고 믿으며, 1b 시험에서 3개월 동안의 투여 후 주요 바이오마커에 미치는 영향을 관찰할 것이라고 덧붙였다.
게인쎄라퓨틱스는 2025년 1b 시험 결과에 따라 GT-02287을 2상 시험 준비로 나아갈 수 있는 중요한 단계를 기대하고 있다.
GT-02287은 구강 투여가 가능하며, 뇌에 침투할 수 있는 소분자로, GBA1 유전자 돌연변이에 의해 잘못 접힌 리소좀 단백질 효소인 글루코세레브로시다제(GCase)의 기능을 회복시키는 알로스테릭 단백질 조절제이다.
게인쎄라퓨틱스의 파킨슨병 치료를 위한 주요 프로그램은 마이클 J. 폭스 재단과 실버스타인 재단으로부터 자금 지원을 받았다.
현재 게인쎄라퓨틱스는 임상 단계의 생명공학 회사로, GT-02287의 임상 개발을 통해 파킨슨병 치료의 새로운 가능성을 모색하고 있다.
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