27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 27일, 사바라(Nasdaq: SVRA)는 자가면역 폐포 단백증 치료를 위한 MOLBREEVI의 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 제출 거부 통지서(RTF)를 받았다.이 보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.
FDA는 2025년 3월에 제출된 BLA가 실질적인 검토를 허용할 만큼 충분히 완전하지 않다고 판단하고 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 관련된 추가 데이터를 요청했다.
RTF는 안전성 문제의 결과가 아니며, FDA는 추가 효능 연구를 요청하거나 권장하지 않았다.
사바라는 향후 30일 이내에 FDA와의 유형 A 회의를 요청할 계획이다. 일반적으로 유형 A 회의는 요청 후 30일 이내에 FDA에서 승인된다.
사바라의 CEO인 맷 폴스는 "RTF 서신에 명시된 CMC 데이터는 현재 생성 중이며, FDA와 단계에 대해 조율하기를 기대한다"고 말했다. 이어 "서신의 내용을 바탕으로 우리는 기관의 요청을 철저히 해결할 수 있다고 확신하며, 2025년 4분기에 BLA를 재제출할 것으로 예상한다. 우리는 자가면역 PAP 프로그램에 대해 매우 확신하고 있으며, 우리의 임상 데이터가 MOLBREEVI가 이 희귀 질환에서 폐 가스 전달 및 호흡 건강 관련 삶의 질을 개선한다고 보여준다고 믿는다"고 덧붙였다.
폴스는 "연례 보고서에 명시된 바와 같이, 우리는 중복 공급망을 구축하기 위해 노력하고 있다. 그 전략에 따라 우리는 가을에 두 번째 공급원 의약품 물질 계약 제조업체와의 기술 이전을 완료할 계획이다. 우리는 세 가지 상류 공정 성능 자격(PPQ) 배치를 완료했으며, 현재 하류 PPQ 캠페인을 완료하는 과정에 있으며, 분석적 비교 분석을 시작했다"고 말했다.
RTF는 자가면역 PAP에 대한 MOLBREEVI에 대해 규제 기관이 부여한 이전의 지위에 영향을 미치지 않는다. MOLBREEVI는 자가면역 PAP에 대해 FDA로부터 신속 심사 및 혁신 치료제 지정을 받았으며, FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 또한 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)으로부터 혁신 여권(IP) 및 유망 혁신 의약품(PIM) 지정을 받았다.자가면역 폐포 단백증은 폐의 폐포에 계면활성제가 비정상적으로 축적되는 희귀 폐 질환이다.건강한 폐에서는 과도한 계면활성제가 면역 세포인 폐포 대식세포에 의해 제거되고 소화된다.
그러나 자가면역 PAP에서는 GM-CSF에 대한 항체에 의해 GM-CSF가 중화되어 대식세포가 계면활성제를 적절히 제거할 수 없다. 그 결과, 폐포에 과도한 계면활성제가 축적되어 가스 교환이 저하되고, 호흡 곤란, 기침 및 빈번한 피로와 같은 임상 증상이 나타난다. 환자는 또한 열, 흉통 또는 혈담과 같은 증상을 경험할 수 있으며, 특히 이차 폐 감염이 발생할 경우 더욱 그러하다.사바라는 희귀 호흡기 질환에 중점을 둔 임상 단계의 생물 제약 회사이다.
우리의 주요 프로그램인 MOLBREEVI는 자가면역 폐포 단백증에 대해 3상 개발 중인 재조합 인간 GM-CSF이다. MOLBREEVI는 대분자의 흡입을 위해 특별히 개발된 eFlow® 네뷸라이저 시스템을 통해 전달된다. 우리의 경영진은 희귀 호흡기 질환 및 폐 의학 분야에서 상당한 경험을 보유하고 있으며, 충족되지 않은 필요를 식별하고 제품 후보를 승인 및 상용화로 효과적으로 발전시키는 데 능숙하다.
추가 정보는 www.savarapharma.com 및 LinkedIn에서 확인할 수 있다.
사바라는 이 보도자료의 진술이 역사적 사실의 설명이 아닌 경우 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술임을 경고한다. 미래 예측 진술은 "예상하다", "의도하다", "계획하다", "예측하다", "믿다", "할 것이다"와 같은 단어를 사용하여 식별할 수 있다. 이러한 진술에는 FDA와의 유형 A 회의 요청 의도, 기관의 요청을 철저히 해결할 수 있다는 자신감, BLA 재제출 및 재제출 시기에 대한 기대, MOLBREEVI가 자가면역 PAP에서 폐 가스 전달 및 호흡 건강 관련 삶의 질을 개선할 것이라는 임상 데이터의 신뢰, 두 번째 공급원 계약 제조업체와의 기술 이전 완료 계획 등이 포함된다.
사바라는 이러한 미래 예측 진술에서 언급된 사항을 실제로 달성하지 못할 수 있으며, 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 말아야 한다. 이러한 미래 예측 진술은 사바라의 현재 기대를 바탕으로 하며, 실현되지 않거나 잘못된 것으로 판명될 수 있는 가정을 포함한다. 실제 결과 및 사건의 시기는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 예상과 실질적으로 다를 수 있다.
이러한 위험에는 자가면역 PAP에 대한 MOLBREEVI의 성공적인 개발, 규제 승인 및 상용화와 관련된 위험, FDA와의 계획된 유형 A 회의의 발생 및 결과, FDA의 요청을 해결하고 재제출 요건을 성공적으로 충족할 수 있는 능력, 미래의 현금 사용 및 비즈니스 운영에 필요한 준비금 예측 능력, 사바라의 운영을 위한 충분한 자원 가용성, 계획된 임상 개발 프로그램을 수행하거나 계속할 수 있는 능력, 추가 자본을 조달할 수 있는 시기 및 능력 등이 포함된다.
모든 미래 예측 진술은 이러한 경고 문구에 의해 전적으로 제한된다. 위험 및 불확실성에 대한 자세한 설명은 SEC에 제출된 문서를 검토하도록 권장된다. 사바라는 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없다.
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