6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 6일, 게인테라퓨틱스가 파킨슨병(PD) 환자를 대상으로 진행 중인 GT-02287의 1b상 임상 연구에서 초기 데이터를 발표했다.이 연구는 GBA1 변이가 있는 환자와 없는 환자를 포함한다.
90일의 투약 후, GT-02287는 안전하고 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.
일부 참가자에서 알칼리성 인산분해효소 및 기타 간 효소의 일시적인 증가가 관찰되었으나, 투약이 계속되는 동안 정상화되었다.
21명의 연구 참가자 중 두 명은 치료를 받지 않은 환자이며, 두 명은 심부 뇌 자극을 받고 있고, 18명은 레보도파 및/또는 도파민 작용제 또는 기타 PD 약물을 복용하고 있다.기초 MDS-UPDRS 점수는 각각 5.8, 7.4, 24.7이었다.
여러 참가자들은 GT-02287로 90일 투약 후 UPDRS Part II 및 III 점수에서 개선을 경험했으나, Part I 점수는 변동이 없었다.
90일째 Parts II 및 III에서의 평균 개선은 30일째 관찰되지 않았으며, 이는 GT-02287가 질병 진행을 늦추는 효과가 있음을 시사한다.
이는 전임상 모델과 GT-02287의 제안된 작용 메커니즘과 일치하며, 지속적인 개발을 지지한다.
혈장 약리학적 프로파일은 샘플링된 14명의 참가자 모두에서 일관되었으며, 예상 치료 범위 내에 있었고, 1상 연구에서 건강한 자원자에서 관찰된 노출과 비교할 수 있었다.
두 차례의 회의에서 데이터 모니터링 위원회는 연구의 지속을 권장했으며, 최근 호주 보건 당국은 이제 최대 12개월 동안 치료를 받을 수 있는 환자를 위한 1b상 연구 연장을 승인했다.
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