27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 27일, 인텔리아테라퓨틱스(증권코드: NTLA)는 "인텔리아테라퓨틱스, 넥시구란 지클루메란(MAGNITUDE 임상 시험 업데이트)"라는 제목의 보도자료를 발표했다.
이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 항목 7.01에 참조로 포함된다.
인텔리아는 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 임상 시험에서 환자 투약 및 스크리닝을 일시적으로 중단한다.
이 조치는 2025년 10월 24일에 보고된 4등급 간 효소 수치 상승 및 총 빌리루빈 증가와 관련이 있다.
해당 환자는 2025년 9월 30일 MAGNITUDE 시험에서 넥시구란을 투약받았으며, 시험의 프로토콜에 정의된 중단 기준을 충족했다.환자는 입원 중이며, 면밀히 모니터링되고 있으며, 의료 개입을 받고 있다.
인텔리아는 전문가와 상담하고 있으며, 잠재적 위험 완화 전략을 고려하고 있으며, 규제 당국과 협력하고 있다.
인텔리아의 사장 겸 CEO인 존 레너드 박사는 "환자 안전에 대한 우리의 약속에 따라, 최근 사건을 조사하는 동안 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2의 등록을 일시적으로 중단하기로 즉각적인 조치를 취했다"고 말했다.
현재 MAGNITUDE에는 650명 이상의 ATTR-CM 환자가 등록되어 있으며, MAGNITUDE-2에는 47명의 ATTR-PN 환자가 등록되어 있다.이들 중 450명 이상이 넥시구란을 투약받은 것으로 추정된다.
인텔리아는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 이 업데이트에 대한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다.
웹캐스트에 참여하려면 인텔리아 웹사이트의 투자자 및 미디어 섹션의 이벤트 및 프레젠테이션 페이지를 방문하면 된다.
전화로 참여하려면 미국 발신자는 1-833-316-0545로, 국제 발신자는 1-412-317-5726으로 전화하면 된다.모든 참가자는 인텔리아테라퓨틱스 컨퍼런스 콜에 연결해 달라고 요청해야 한다.웹캐스트의 재생은 약 90일 동안 인텔리아 웹사이트에서 제공될 예정이다.
넥시구란은 노벨상 수상자인 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 기반으로 하며, ATTR-CM 및/또는 ATTR-PN에 대한 최초의 일회성 치료제가 될 가능성이 있다.
넥시구란은 TTR 단백질을 암호화하는 TTR 유전자를 비활성화하도록 설계되었으며, 현재 MAGNITUDE 및 MAGNITUDE-2 3상 임상 시험에서 조사되고 있다.
1상 임상 시험의 중간 데이터에 따르면, 넥시구란의 투약은 일관되고 깊으며 지속적인 TTR 감소를 초래했다.
넥시구란은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 RMAT 지정을 받았으며, 유럽연합 집행위원회로부터 희귀의약품 지정을 받았다.인텔리아는 레제너론 제약과의 협력으로 넥시구란의 개발 및 상용화를 주도하고 있다.
인텔리아는 CRISPR 기반 치료법으로 의학 혁신을 목표로 하는 선도적인 임상 단계 유전자 편집 회사이다.
인텔리아는 유전자 편집 기술을 활용하여 중요한 unmet medical needs를 해결하고 환자 치료 패러다임을 발전시키기 위해 노력하고 있다.
인텔리아의 깊은 과학적, 기술적 및 임상 개발 경험은 새로운 의약품의 기준을 설정하는 데 기여하고 있다.
인텔리아는 CRISPR 기반 플랫폼의 잠재력을 최대한 활용하기 위해 새로운 편집 및 전달 기술을 지속적으로 확장하고 있다.
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