5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 5일, 스토크테라퓨틱스와 바이오젠은 조지아주 애틀랜타에서 열린 2025 미국 간질학회(AES) 연례 회의에서 드라베 증후군을 위한 질병 수정 의약품으로서의 zorevunersen의 가능성을 뒷받침하는 데이터 발표를 진행했다.
이 데이터는 zorevunersen이 표준 치료제인 항경련제 위에 추가로 투여되었을 때, 지속적인 발작 감소와 함께 인지, 행동 및 삶의 질 개선을 보여주었다.
새로운 성향 점수 가중 분석은 zorevunersen 치료를 받은 드라베 증후군 환자와 BUTTERFLY 자연사 연구에서의 일치하는 집단 간의 직접 비교를 제공하며, 발작 감소와 인지 및 행동 개선을 보여주었다.
장기적인 결과는 진행 중인 1/2a 단계 및 개방형 연장 연구에서 zorevunersen을 투여받은 환자들이 발작이 감소하고 발작 없는 날이 증가하며 인지, 행동 및 삶의 질이 개선되었음을 나타냈다.
zorevunersen의 두 번의 로딩 용량(70mg)을 받은 환자들은 자연사와 비교했을 때 6개월 후 주요 운동 발작 빈도가 통계적으로 유의미하게 감소했으며, 이는 zorevunersen의 발작 빈도에 대한 효과를 측정하는 3상 주요 목표와 일치하는 시점이다.
45mg의 지속적인 투여로 인지 및 행동의 여러 주요 평가에서 개선이 18개월 시점에서 나타났으며, 여러 항목에서 통계적 유의성을 달성했다.
18개월 시점에서 누적 투여량은 3상 EMPEROR 연구의 주요 이차 목표와 유사하고 일치했다.
EEG 분석 결과는 zorevunersen이 드라베 증후군 환자에서 비정상적인 뇌 활동을 감소시키는 용량 의존적 효과를 강조했다.
비정상적인 EEG 활동의 감소는 발작 빈도의 의미 있는 감소를 달성할 확률 증가와 관련이 있었다.
안전성 데이터에 따르면, 81명의 환자가 zorevunersen의 최소 한 번의 용량을 받았으며, 현재까지 800회 이상의 용량이 투여되었다.
zorevunersen은 1/2a 단계 및 OLE 연구에서 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 연구 약물 관련 치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 1/2a 단계에서 30%와 OLE 연구에서 53%의 환자에게서 관찰되었다.
가장 흔한 TEAE는 1/2a 연구에서 14%의 환자와 OLE 연구에서 45%의 환자에게서 보고된 CSF 단백질 상승이었다.
CSF 단백질 상승은 1/2a 연구에서 42%와 OLE 연구에서 86%의 환자에게 발생했다.
관련된 임상 증상은 관찰되지 않았으나, 한 환자가 CSF 단백질 수치 상승으로 치료를 중단했다.
치료 유발 심각한 이상 반응(TESAEs)은 1/2a 단계에서 22%와 OLE 연구에서 29%의 환자에게 보고되었으며, 이 중 하나의 환자만 zorevunersen과 관련이 있었다.
1/2a 및 OLE 연구에서 세 건의 환자 사망이 보고되었으며, 이 중 두 건은 간질로 인한 갑작스러운 사망(SUDEP)과 하나는 영양실조로 인한 것이었다.모두 zorevunersen과는 관련이 없었다.
이 연구는 zorevunersen이 드라베 증후군의 근본 원인을 치료하고 발작 빈도를 줄이며 인지 및 행동을 개선할 수 있는 가능성을 보여준다.현재 드라베 증후군에 대한 질병 수정 치료법은 승인되지 않았다.
스토크테라퓨틱스는 zorevunersen의 개발 및 상용화를 위해 바이오젠과 전략적 협력을 하고 있으며, 스토크는 미국, 캐나다 및 멕시코에서 zorevunersen에 대한 독점 권리를 보유하고 있다.
현재 스토크테라퓨틱스의 재무 상태는 zorevunersen의 임상 데이터와 안전성 데이터에 기반하여 긍정적인 전망을 보이고 있으며, 드라베 증후군 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성이 높다.
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