12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 11일, 스토크테라퓨틱스는 EMPEROR 연구의 환자 등록 완료 및 3상 데이터 공개 일정에 대한 업데이트를 발표했다.
회사는 2026년 2분기까지 150명의 환자 등록을 완료할 것으로 예상하며, 2027년 중반에 3상 데이터 공개가 이루어질 것으로 보인다.
이 데이터는 미국 식품의약국(FDA)에 신약 신청(NDA)을 제출하는 데 필요한 지원 자료가 될 것으로 기대된다.회사는 2027년 상반기에 롤링 NDA 제출을 시작할 계획이다.
또한, zorevunersen의 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)의 일환으로 FDA와 다학제 회의를 개최하여 zorevunersen의 임상 개발 진행 상황과 잠재적인 신속한 규제 경로에 대해 논의했다.
회의에서 zorevunersen 개발 프로그램에 대한 즉각적인 변경 사항은 합의되지 않았으며, FDA는 추가 정보를 요청했다.
회사와 FDA 간의 논의는 zorevunersen의 개발, 등록 및 환자에게의 전달을 신속하게 진행할 수 있는 기회를 모색하는 방향으로 계속되고 있다.
스토크테라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 이안 F. 스미스는 "3상 EMPEROR 연구의 등록 속도가 매우 고무적이며, 이는 드라베 증후군에 대한 질병 수정 치료제의 필요성을 뒷받침한다"고 말했다.
2026년 1월 9일 기준으로, 전 세계적으로 약 330명의 환자가 연구 후보자로 확인되었으며, 이 중 약 60명이 현재 무작위 배정 전 8주간의 공식 스크리닝 기간에 있다.
재무적으로, 회사는 2025년 12월 31일 기준으로 약 391.7백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이 자금은 바이오젠과의 협력으로 얻은 자금과 결합되어 2028년까지 운영을 지원할 것으로 예상된다.
스토크테라퓨틱스는 2026년 1월 13일 화요일에 샌프란시스코에서 열리는 제44회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 발표할 예정이다.
드라베 증후군은 반복적인 발작과 심각한 인지 및 행동 장애를 특징으로 하는 심각한 발달 및 간질 뇌병증이다.현재 드라베 증후군에 대한 질병 수정 치료제는 승인되지 않았다.
zorevunersen은 드라베 증후군의 근본 원인을 치료하기 위해 설계된 연구용 항센스 올리고뉴클레오타이드로, SCN1A 유전자의 비변이형 복사본에서 기능적 NaV1.1 단백질 생산을 증가시킨다.
이 약물은 발작 빈도를 줄이고 신경 발달, 인지 및 행동을 개선할 가능성을 보여주고 있으며, FDA와 EMA로부터 고아약 지정과 드물게 발생하는 소아 질병 지정 및 혁신 치료제 지정을 받았다.
스토크테라퓨틱스는 바이오젠과 협력하여 zorevunersen을 개발 및 상용화하고 있으며, 미국, 캐나다 및 멕시코에서 독점 권리를 보유하고 있다.
EMPEROR 연구는 드라베 증후군을 가진 2세에서 18세 미만의 아동을 대상으로 zorevunersen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 글로벌 3상 연구이다.
이 연구는 미국, 영국 및 일본에서 약 150명의 환자를 등록할 예정이며, 2026년 2분기부터 독일, 스페인, 프랑스 및 이탈리아에서 추가 20명의 환자가 등록될 예정이다.
연구의 주요 목표는 zorevunersen을 투여받는 환자의 주요 운동 발작 빈도의 변화율을 측정하는 것이다.
현재 스토크테라퓨틱스는 2028년까지 개발 활동을 지원할 수 있는 재무적 기반을 갖추고 있으며, zorevunersen의 상용화 가능성을 높이고 있다.
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