12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 12일, CRISPR테라퓨틱스가 보도자료를 발표하며 자사의 전액 출자 심혈관, 자가면역, 면역종양학 및 재생의학 프로그램과 관련된 주요 업데이트를 강조했다.
회사는 독자적인 지질 나노입자(LNP) 전달 플랫폼을 활용하여 다양한 in vivo 유전자 편집 프로그램을 지속적으로 발전시키고 있다.
2025년, 회사는 CTX310에 대한 데이터를 발표했으며, 이는 단일 정맥 주입 후 중성지방 및 저밀도 지단백질의 깊고 지속적인 감소를 보여주었고, 안전성 프로필이 잘 견디는 것으로 나타났다.
긍정적인 1상 결과를 바탕으로, 회사는 CTX310을 ANGPTL3을 목표로 하는 1b상 임상 시험으로 진전시켰으며, 심각한 고중성지방혈증 및 난치성 고콜레스테롤혈증 개발을 우선시하고 있다.
CTX320은 LPA를 목표로 하여 임상 시험의 용량 증가 단계에서 최대 73%의 감소를 보여주었다.
동시에, 회사는 업데이트된 가이드 RNA를 포함한 차세대 LPA 프로그램인 CTX321을 발전시키고 있으며, 이는 전임상 시험에서 약 두 배의 효능을 보여주고 있다.CTX321은 현재 IND/CTA 승인 연구 중이다.
회사는 임상 단계 프로그램 외에도 여러 전임상 in vivo 유전자 편집 후보를 지속적으로 발전시키고 있으며, CTX460은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 목표로 하는 첫 번째 연구 후보로, 회사의 SyNTase 편집 플랫폼에서 나온 것이다.CTX340은 난치성 고혈압을 목표로 하며 현재 IND/CTA 승인 연구 중이다.
Zugocabtagene geleucel(zugo-cel; 이전 CTX112)은 자가면역 질환 및 혈액 악성 종양에서 계속 발전하고 있다.
자가면역 질환에서는 전신 홍반성 루푸스(SLE), 전신 경화증(SSc), 염증성 근염을 포함한 여러 적응증에서 1상 임상 시험이 진행 중이며, 면역성 혈소판 감소증(ITP) 및 온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA)에 대한 두 번째 1상 시험도 진행 중이다.
SLE 환자 중 9개의 이전 치료에 내성이 있었던 첫 번째 환자는 CAR-T 치료 후 9개월 동안 약물 없는 DORIS 임상 관해를 유지하고 있다.
두 번째 SLE 환자는 CAR-T 치료 후 2개월 동안 SLEDAI-2K 점수 0으로 B 세포 감소를 지속하고 있다.zugo-cel의 B 세포 악성 종양에 대한 1/2상 임상 시험이 진행 중이다.
회사는 Eli Lilly와 협력 및 임상 공급 계약을 체결하여 공격적인 B 세포 림프종에서 zugo-cel과 pirtobrutinib을 함께 평가하고 있으며, 이는 종양학 분야에서 프로그램의 개발을 더욱 확장하는 것이다.
회사는 당뇨병 관련 재생의학 포트폴리오를 지속적으로 발전시키고 있으며, CTX211에서 생성된 임상 데이터는 이식 12개월 후에도 C-펩타이드 수치를 감지할 수 있는 가능성을 보여주었다.
이 데이터는 회사의 저면역 세포 공학 접근 방식을 알리며, 차세대 후보인 CTX213으로의 전환을 지원하고 있다.CTX213은 전임상에서 설득력 있는 효능을 보여주었으며, 임상으로 나아가고 있다.
CRISPR테라퓨틱스의 표준 문자 마크 및 디자인 로고, SyNTase™, CTX112™, CTX211™, CTX213™, CTX310®, CTX320™, CTX321™, CTX340™ 및 CTX460™는 CRISPR테라퓨틱스의 상표 및 등록 상표이다.기타 모든 상표 및 등록 상표는 각 소유자의 재산이다.
1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라, 등록자는 이 보고서를 서명할 권한이 있는 자에 의해 적절히 서명되었다.
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