13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 13일, 포트리스바이오테크(나스닥: FBIO)와 그 모회사인 사이프리움 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 ZYCUBO®(구리 히스티디네이트, 이전 명칭: CUTX-101)를 소아 환자의 멘케스병 치료를 위해 승인했다고 발표했다.
FDA의 승인과 관련하여 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)가 발급되었으며, 이는 사이프리움으로 이전될 예정이다.
사이프리움은 ZYCUBO의 순매출에 대한 단계별 로열티와 함께 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤을 받을 자격이 있다.
멘케스병은 ATP7A 유전자에 의해 인코딩된 구리 수송체의 돌연변이에 의해 발생하는 희귀 X-연관 열성 소아 질환이다.
멘케스병 환자는 식이 구리를 흡수할 수 없으며, 혈액-뇌 장벽을 통한 구리 수송이 손상된다.지금까지 미국에서 승인된 치료법은 없었다.
ZYCUBO®는 멘케스병 환자의 구리 항상성을 회복하고 구리 수치를 유지하는 피하 주사 제형이다.
포트리스바이오테크의 회장 겸 CEO인 린지 A. 로젠월드는 "ZYCUBO의 승인은 우리 회사와 멘케스병으로 고통받는 환자들에게 중대한 이정표이다. 이는 이 희귀하고 종종 치명적인 소아 질환에 대한 첫 번째이자 유일한 FDA 승인 치료제이다"라고 말했다.ZYCUBO의 승인에 따라 사이프리움은 FDA로부터 희귀 소아 질환 바우처를 받게 된다.
ZYCUBO의 긍정적인 임상 효능 결과는 멘케스병 환자에게 조기 치료를 받은 경우 전체 생존율이 통계적으로 유의미하게 개선되었음을 보여준다.
ZYCUBO ET 집단의 중앙 전체 생존율은 177.1개월로, 외부 대조군 집단의 17.6개월과 비교된다.
ZYCUBO는 FDA로부터 혁신 치료제, 신속 심사, 희귀 소아 질환 및 고아 의약품 지정을 받았다.
사이프리움 테라퓨틱스는 멘케스병 및 관련 구리 대사 장애 치료를 위한 혁신적인 치료법 개발에 집중하고 있다.
포트리스바이오테크는 주주 가치를 증대시키기 위해 자산을 인수하고 발전시키는 혁신적인 생물 제약 회사이다.
현재 포트리스바이오테크는 8개의 처방 의약품을 시장에 출시하고 있으며, 다양한 치료 분야에서 여러 프로그램을 개발하고 있다.
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