9일 미국 증권거래위원회에 따르면 MBX 바이오사이언시스가 2026년 3월 9일 미국 식품의약국(FDA)과의 2상 종료 회의(EOP2)를 성공적으로 마치고, 만성 저부갑상선증 치료를 위한 주 1회 투여 가능한 캔부파라타이드의 3상 임상시험 설계를 논의했다.
MBX 바이오사이언시스의 최고 의학 책임자인 샘 아줄레이 박사는 "우리는 2상 종료 회의의 결과에 매우 고무되어 있으며, 캔부파라타이드에 대한 3상 임상시험 계획을 지지하는 건설적인 피드백을 받았다"고 말했다. 그는 캔부파라타이드가 저부갑상선증의 새로운 치료 기준을 확립할 잠재력이 있다고 믿으며, 환자 중심의 주 1회 투여 방식으로 생리학적 PTH 활동을 회복하고 정상 혈청 칼슘을 유지할 수 있다고 강조했다.
또한, 의사와 환자들로부터 부담이 적은 치료 옵션에 대한 강한 관심이 확인되었으며, 이는 3상 임상시험에 대한 열정적인 등록으로 이어질 것이라고 기대했다. FDA의 피드백에 따라 MBX는 2026년 3분기에 주 1회 캔부파라타이드를 3상 임상시험으로 진행할 계획이다.
3상 임상시험 설계 요소가 선택되었으며, 여기에는 환자 수, 주요 평가 지표(정상 혈청 칼슘 달성 비율 및 기존 치료로부터의 독립성 포함) 및 주요 부차적 평가 지표(소변 칼슘 정상화 포함), 용량 선택, 조정 일정 및 연구 기간이 포함된다. 3상 이중 맹검 위약 대조 시험은 약 160명의 환자를 등록할 예정이며, 이들은 캔부파라타이드 또는 위약을 3:1 비율로 무작위 배정받는다.
무작위 배정 후 600mg의 캔부파라타이드(또는 위약)에 대한 4주 고정 용량 기간이 있으며, 이후 18주 용량 조정 기간과 4주 유지 기간이 이어진다. 주요 유효성 분석은 26주차에 평가되며, 이후 장기 안전성과 효과 지속성을 평가하기 위한 공개 라벨 확장으로 전환된다.
또한, MBX는 주 1회 캔부파라타이드가 만성 저부갑상선증 치료를 위한 고아약 지정(Orphan Drug Designation)을 유럽 의약품청(EMA)으로부터 부여받았다. 캔부파라타이드는 저부갑상선증 치료를 위한 장기 작용 호르몬 대체 요법으로 설계된 부갑상선 호르몬 펩타이드 프로드럭이다.
MBX 바이오사이언시스는 자사의 독점적인 정밀 내분비 펩타이드 플랫폼(PEP™) 기술을 활용하여 캔부파라타이드를 개발하였으며, 주 1회 투여가 가능하고 지속적인 PTH 노출을 제공하도록 설계되었다. 저부갑상선증은 부갑상선에서 분비되는 부갑상선 호르몬(PTH)의 결핍으로 인해 발생하는 드문 내분비 질환으로, 혈중 칼슘 수치가 감소하여 저칼슘혈증을 초래한다.
저칼슘혈증은 근육 경련, 따끔거림, 우울증, 혼란 및 인지 장애와 같은 다양한 증상을 유발할 수 있으며, 심각한 합병증으로는 발작 및 심장 부정맥이 발생할 수 있다. 저부갑상선증은 일상 활동에 지장을 주어 환자의 삶의 질에 부정적인 영향을 미친다. 미국과 유럽에서 저부갑상선증은 25만 명 이상의 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정된다.
현재 저부갑상선증에 대한 표준 치료는 질병의 근본 원인인 PTH 결핍을 해결하지 않으며, 주로 고용량의 경구 칼슘 및 활성 비타민 D 보충제로 구성된다. MBX 바이오사이언시스는 내분비 및 대사 질환 치료를 위한 새로운 정밀 펩타이드 치료제의 발견, 개발 및 상용화에 집중하는 생명공학 회사이다.
이 회사는 임상적으로 검증된 표적, 규제 승인에 대한 확립된 평가 지표, 상당한 의료적 필요 및 큰 시장 기회를 가진 새로운 후보 물질의 파이프라인을 발전시키고 있다. 현재 파이프라인에는 만성 저부갑상선증 치료를 위한 캔부파라타이드(MBX 2109), 비만 치료를 위한 MBX 4291(1상 개발 중) 및 포스트 비만 수술 저혈당증 치료를 위한 이맵펙타이드(MBX 1416, 2상 개발 중) 등이 포함된다.
MBX 바이오사이언시스는 인디애나주 카멜에 본사를 두고 있으며, 자세한 내용은 회사 웹사이트 www.mbxbio.com을 방문하거나 LinkedIn에서 확인할 수 있다.
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