0.4mg/kg 투여 평가 가능 환자 6명 전원 pgRNA 미검출…듀센 근디스트로피 치료제 첫 환자 8주간 안전성 우려 없어
이번 데이터는 8일(현지시간) 열리는 미국간학회(AASLD) 연례 학술대회 '더 리버 미팅 2026'에서 레이트브레이킹 구연으로 발표된다. 데이터 기준일인 2026년 9월 28일까지 환자 25명이 4개 용량군에 걸쳐 총 59회 투여를 받았다. 회사는 9일 오전 8시(미 동부시간) 투자자 대상 웹캐스트를 열어 이번 1상 데이터를 설명할 예정이다.
회사가 후속 개발 용량으로 정한 0.4mg/kg 투여군에서는 평가 가능한 환자 6명 전원이 혈중 프리지놈 RNA(pgRNA) 미검출 상태에 도달했다. 기저 시점에 pgRNA가 검출된 평가 가능 환자 12명 전체로는 11명(92%)이 미검출을 달성했다. 나머지 1명은 0.65mg/kg으로 2회만 투여받았고, 데이터 기준일 현재 pgRNA가 95% 감소한 상태로 추가 평가가 진행 중이다.
pgRNA 미검출을 달성하고 6개월 이상 추적 관찰된 환자는 전원이 데이터 기준일까지 미검출 상태를 유지했다. 가장 긴 pgRNA 소실 지속 기간은 1년에 가까워졌다. 치료가 까다로운 환자군인 HBeAg 양성 환자 가운데 처음 투여받은 환자도 0.4mg/kg 2회차 투여 후 pgRNA가 기저치 mL당 5750카피에서 미검출로 떨어졌다.
간 조직 검사에서는 0.4mg/kg을 투여받은 환자 2명의 투여 전후 생검에서 만성 B형 간염의 근본 원인인 cccDNA가 각각 약 1로그(10배), 1.5로그(35배) 감소했다. 회사는 앞서 유럽간학회(EASL) 2026에서 보고한 초기 생검 결과를 재현하고 확장한 것이라고 설명했다. 보조 바이오마커인 B형 간염 표면항원(HBsAg)은 평가 가능 환자 24명 전원에서 감소했고, 0.4mg/kg 투여군의 최대 감소폭은 94%에 근접했다.
안전성 측면에서는 25명, 59회 투여에서 용량제한독성(DLT)이 관찰되지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 지질나노입자(LNP)와 관련된 주입 관련 반응으로, 대체로 투여 후 24시간 안에 발생하고 해소됐다. 0.4mg/kg 용량에서는 중대한 이상반응(SAE)이 없었다. 현행 주입 프로토콜 아래 0.4mg/kg 투여 환자 1명에게서 3회차 투여 뒤 간수치(ALT 306U/L, AST 278U/L)가 지연 상승했으나 별도 처치 없이 정상화됐다.
0.4mg/kg 용량으로 글로벌 2상 착수
회사는 1상 결과를 근거로 0.4mg/kg을 PBGENE-HBV의 후속 개발 용량으로 선정하고 글로벌 2상 임상시험 'ELIMINATE-B2'에 착수한다고 밝혔다. 2상에서는 단독 요법과 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 병용 요법을 모두 평가해 바이러스 완치와 기능적 완치 가능성을 확인할 계획이다.회사는 현재 2상 프로토콜을 확정하는 단계로, 전 세계에서 임상 기관을 확보하고 있다. 2027년 1분기 첫 투여를 시작해 여러 대륙에서 환자를 등록하고, 같은 해 하반기 오픈라벨 초기 데이터를 확보할 것으로 회사는 예상했다. PBGENE-HBV는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받은 상태다.
듀센 근디스트로피 치료제 첫 환자 경과
이와 함께 회사는 듀센 근디스트로피(DMD) 유전자 교정 치료제 후보물질 'PBGENE-DMD'의 1/2상 임상시험(FUNCTION-DMD)에서 첫 투여 환자가 투여 후 8주 관찰 기간을 마쳤다고 밝혔다. 8주차까지 중대한 이상반응이나 특별 관심 이상반응을 포함해 안전성 우려는 보고되지 않았다.독립 데이터안전성모니터링위원회(DSMB)는 이 임상 파트 1에서 추가 환자 투여를 진행하는 데 지지 의견을 냈다. 회사는 FUNCTION-DMD 임상의 안전성과 유효성 업데이트가 2027년 중 이어질 것으로 예상했다.
프리시전 바이오사이언시스는 노스캐롤라이나주 더럼에 본사를 둔 임상 단계 유전자 교정 기업으로, 자체 아커스(ARCUS) 게놈 교정 플랫폼을 활용해 마땅한 치료제가 없는 유전 질환과 감염성 질환을 대상으로 생체 내(in vivo) 유전자 교정 치료제를 개발하고 있다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
