3상서 저혈당 사건 55% 감소…'AMX0114' 루게릭병 1상 코호트4 등록 착수
아벡시타이드는 루와이(Roux-en-Y) 위우회술 후 PBH 환자를 대상으로 한 임상 3상(LUCIDITY)에서 위약 대비 2단계 및 3단계 저혈당 사건의 복합 발생률을 55% 줄여 사전에 정한 1차 평가변수를 충족했다(p=0.000003). 회사는 모든 2차 평가변수도 충족했으며, 이중맹검 기간 동안 대체로 내약성이 양호했다고 밝혔다. 32주 공개 연장(OLE) 시험과 확대접근 프로그램은 진행 중이다.
회사는 오는 11월 15일 워싱턴 D.C.에서 열리는 '오베시티위크(ObesityWeek®) 2026' 연례 학술대회에서 3상 결과를 레이트브레이킹 구두 발표로 공개할 예정이다. 아벡시타이드는 FDA로부터 PBH와 선천성 고인슐린증 두 적응증 모두에 대해 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐으며, 고인슐린성 저혈당(PBH·선천성 고인슐린증 포함) 치료에 대해 희귀의약품 지정도 받았다.
승인 시 2027년 출시 대비한 상업화 준비
회사는 승인될 경우 2027년으로 예상되는 출시를 앞두고 상업 조직과 출시 준비 역량을 확대하고 있다. 3분기 중 상업화 리더십 팀 구성을 마무리했으며, 마케팅·시장 접근·환자 서비스·상업 운영 분야에서 핵심 인력을 채용하고 있다고 밝혔다.조슈아 코헨(Joshua Cohen)·저스틴 클리(Justin Klee) 공동 최고경영자(CEO)는 "연말까지 NDA를 제출할 계획에 변함이 없으며, 승인될 경우 2027년 아벡시타이드 출시에 앞서 포괄적인 상업화 준비 계획을 실행하고 있다"고 말했다. 회사의 현금·현금성자산 및 시장성 증권은 9월 30일 기준 7억 6813만 2000달러로 6월 30일 2억 5080만 달러에서 늘었으며, 회사는 이 자금으로 승인 시 아벡시타이드 상업화에 필요한 자금을 갖춘 채 2027년을 맞게 됐다고 밝혔다.
루게릭병·GLP-1 길항제 파이프라인
근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료제 후보물질 'AMX0114'는 임상 1상(LUMINA)에서 코호트 3(12명)의 환자 등록을 마치고 코호트 4 등록에 착수했다. AMX0114는 칼페인-2(calpain-2)를 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로, FDA 패스트트랙 지정을 받았다. 회사는 최근 NEALS 연례회의에서 초기 2개 용량 코호트의 데이터를 발표했다.구브라(Gubra A/S)와의 연구 협력으로 발굴한 지속형 GLP-1 수용체 길항제 'AMX0318'은 IND 제출을 위한 연구(IND-enabling studies)가 진행 중이며, 2027년 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 한다. 회사는 AMX0318을 PBH와 기타 희귀질환 치료제로 개발하고 있다.
아밀릭스 파머슈티컬스는 미충족 의료 수요가 높은 내분비 및 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하는 전상업화 단계의 바이오 기업으로, 본사는 매사추세츠주 케임브리지에 위치해 있다.
박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
