26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 24일, 캐탈리스트파마슈티컬스파트너스(이하 회사)는 일본의 하위 라이센스 파트너인 다이도 제약(이하 다이도)이 일본 후생노동성이 LEMS(램버트-이튼 중증근무력증) 환자를 위한 FIRDAPSE®(아미팜프리딘) 10mg 정제의 신약 신청(NDA)을 승인했다고 발표했다.
이 승인은 LEMS 치료에 있어 중요한 진전을 의미하며, 일본 내 LEMS 환자들의 미충족 수요를 해결하는 데 있어 중요한 진전을 나타낸다.
회사의 사장 겸 CEO인 리차드 J. 데일리는 "우리의 파트너인 다이도가 일본에서 FIRDAPSE에 대한 규제 승인을 확보한 것에 대해 기쁘게 생각한다. 이는 환자들에게 새로운 희망을 가져다주는 의미 있는 이정표이며, LEMS 치료에 있어 FIRDAPSE의 입증된 효과를 다시 한번 확인시켜준다"고 말했다.
FIRDAPSE는 미국에서 성인 및 6세 이상의 소아 환자에 대한 LEMS 치료를 위해 승인된 주요 치료제이다. LEMS는 근육 약화와 피로를 특징으로 하는 드문 자가면역 질환으로, LEMS 환자의 약 50%는 기저암을 앓고 있으며, LEMS는 소세포 폐암 환자의 약 3%에서 관찰된다. FIRDAPSE는 LEMS에 대한 유일한 미국 FDA 승인 치료제이다.
FIRDAPSE는 미국 내에서 포괄적인 환자 지원 프로그램을 통해 지원되며, 이는 자격이 있는 미국 환자들이 접근성과 지원을 보장받을 수 있도록 돕는다. FIRDAPSE®(아미팜프리딘) 10mg 정제는 경구용 비특이적 전압 의존성 칼륨(K+) 채널 차단제로, 시냅스 전막의 탈분극을 유도하고 재분극을 늦추거나 억제한다. 이 작용은 느린 전압 의존성 칼슘(Ca2+) 채널을 열어 Ca2+의 유입을 유도하며, 이는 아세틸콜린(ACh) 함유 시냅스 소포의 외포를 유도하여 시냅스 틈새에 더 많은 ACh를 방출하게 하여 신경근 전달을 향상시키고 근육 기능을 개선한다.
아미팜프리딘 인산염은 일본 후생노동성에 의해 희귀의약품으로 지정되었으며, FIRDAPSE는 미국에서 성인 및 6세 이상의 소아 환자에 대한 LEMS 치료를 위해 승인되었고, 유럽 및 캐나다에서도 성인 LEMS 환자 치료를 위해 승인되었다.
다이도 제약은 다이도 그룹 홀딩스의 희귀 질환 제약 자회사로, 다이도 그룹 홀딩스는 국내 음료 사업, 국제 음료 사업, 제약 관련 사업, 식품 사업 및 기타 사업 부문을 운영하고 있다. 국내 음료 사업은 전체 매출의 70% 이상을 차지하며, 일본 전역에 널리 퍼진 자판기를 통해 음료가 판매된다. 회사는 1975년 1월 27일에 설립되었으며, 일본 오사카에 본사를 두고 있다.
캐탈리스트파마슈티컬스파트너스는 희귀 질환 환자들의 삶을 개선하기 위해 헌신하는 생명공학 회사로, 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하는 데 중점을 두고 있다. 회사는 환자 치료에 대한 깊은 헌신에 따라 접근성을 우선시하며, 환자들이 필요한 치료를 받을 수 있도록 포괄적인 지원 서비스를 제공하고 있다. 캐탈리스트는 미국 내에서 잘 확립된 존재감을 유지하고 있으며, 전략적 파트너십을 통해 글로벌 상업적 입지를 확장하기 위해 적극적으로 노력하고 있다.
캐탈리스트는 플로리다 코럴 게이블스에 본사를 두고 있으며, 2024년 포브스 리스트에서 미국의 가장 성공적인 소형 기업 중 하나로 인정받았다. 이 보도자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 이러한 진술은 알려진 위험과 불확실성을 포함하고 있어, 캐탈리스트의 실제 결과가 예측된 결과와 실질적으로 다를 수 있다.
다이도가 일본에서 FIRDAPSE를 성공적으로 상용화할 수 있을지, 캐탈리스트의 수익이 다이도와의 하위 라이센스에서 발생할지, 그리고 2023 회계연도 연례 보고서 및 2024 회계연도 2분기 분기 보고서에 설명된 요인들이 캐탈리스트에 부정적인 영향을 미칠 수 있다. 캐탈리스트의 SEC 제출 문서 사본은 SEC에서 확인할 수 있으며, 캐탈리스트의 웹사이트에서 찾을 수 있거나 요청 시 제공받을 수 있다.
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