2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 2일, 바이오크리스트파마슈티컬스는 Netherton 증후군 환자를 위한 최적의 질병 수정 치료를 제공하기 위해 설계된 강력하고 선택적인 KLK5 억제제인 BCX17725의 1상 임상시험에 첫 참가자가 등록되었음을 발표했다. 이 임상시험의 초기 데이터는 2025년 말까지 예상된다.
바이오크리스트파마슈티컬스의 연구개발 책임자인 헬렌 색레이 박사는 "Netherton 증후군을 앓고 있는 사람들은 일상생활에서 많은 어려움에 직면하고 있으며 현재는 국소 치료와 기타 보조 약물만 이용할 수 있다. 이 질병의 근본 원인을 해결할 수 있는 표적 치료에 대한 필요가 크다. 비임상 연구 데이터에 따르면, BCX17725는 이 초희귀 질병에 대한 최적의 치료제가 될 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 환자들의 삶에 큰 영향을 미칠 수 있을 것이라고 믿는다"라고 말했다.
BCX17725는 Netherton 증후군을 유발하는 단백질 결핍을 치료하기 위해 KLK5를 억제하는 단백질 치료제이다. 이 임상시험은 건강한 성인 참가자에게 단일 및 다회 투여 시 BCX17725의 안전성, 내약성, 약동학 및 면역원성을 평가할 예정이다. 또한 Netherton 증후군 환자에게 다회 투여 시의 안전성도 평가할 계획이다.
Netherton 증후군은 피부, 모발 및 면역 체계에 영향을 미치는 심각하고 희귀한 유전 질환으로, KLK5의 정상 기능 부족으로 인해 발생한다. 이 질환을 앓고 있는 사람들은 종종 붉고 비늘이 있는 염증성 피부, 약한 모발을 가지고 있으며 피부 감염, 알레르기, 천식 및 습진에 걸릴 확률이 높다. Netherton 증후군은 특히 영아기 동안 탈수 및 재발성 감염에 취약하여 생명을 위협할 수 있다.현재 Netherton 증후군에 대한 승인된 치료법은 없다.
임상시험에 대한 자세한 정보는 ClinicalTrials.gov에서 NCT 번호 NCT06539507을 검색하면 확인할 수 있다. 바이오크리스트파마슈티컬스는 보완 매개 및 기타 희귀 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 개선하기 위해 깊은 헌신을 가진 글로벌 생명공학 회사이다. 이 회사는 구조 기반 약물 설계를 활용하여 치료하기 어려운 질병을 목표로 하는 최초의 또는 최적의 경구 소분자 및 단백질 치료제를 개발하고 있다.
바이오크리스트파마슈티컬스는 최초의 경구용, 하루 한 번 복용하는 플라스마 칼리크레인 억제제인 ORLADEYO®(베로트랄스타트)를 상용화하였으며, 소분자 및 단백질 치료제의 파이프라인을 발전시키고 있다. 이 보도자료에는 BCX17725 프로그램 및 기타 미래 결과, 성과 또는 성취에 대한 계획과 기대에 대한 미래 예측 진술이 포함되어 있다. 이러한 진술은 바이오크리스트의 실제 결과, 성과 또는 성취가 미래의 결과, 성과 또는 성취와 실질적으로 다를 수 있는 알려진 및 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 요인을 포함한다.
이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 견해를 반영하며 가정에 기반하고 있으며 위험과 불확실성에 노출되어 있다. 이러한 불확실성을 감안할 때, 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 말아야 한다. 이러한 미래 예측 진술에 영향을 미칠 수 있는 요인으로는 BCX17725의 임상 개발이 예상보다 더 오래 걸릴 수 있으며 긍정적이거나 최적의 결과를 얻지 못할 수 있다.
또한 바이오크리스트가 계획된 임상 시험에 필요한 수의 피험자를 등록하지 못할 수 있으며, 예상대로 제품 후보에 대한 인간 임상 시험을 진행하지 못할 수 있다. FDA 또는 기타 관련 규제 기관이 제품 후보에 대해 추가 연구를 요구할 수 있으며, 계획된 임상 시험의 지연을 초래할 수 있는 규제 승인을 제공하지 않을 수 있다. 또한 승인된 경우에도 제품 후보가 시장에서 수용되지 않을 수 있다.
바이오크리스트가 정기적으로 미국 증권 거래 위원회에 제출하는 문서, 특히 최근의 10-K 양식 연례 보고서, 10-Q 양식 분기 보고서 및 8-K 양식 현재 보고서를 참조하면 실제 결과가 바이오크리스트의 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있는 중요한 요인을 확인할 수 있다.
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