10일 미국 증권거래위원회에 따르면 패시지바이오가 2025년 1월 10일, 전두측두엽 치매(FTD)와 그라눔(GRN) 변이를 가진 환자를 대상으로 한 PBFT02의 임상 시험인 upliFT-D의 중간 데이터를 발표했다.
PBFT02는 뇌척수액(CSF)에서 PGRN 수치를 지속적으로 증가시키고, 질병 진행 바이오마커인 혈장 NfL 수치의 감소 조짐을 보였다.
회사는 1차 투여량의 50%인 2차 투여량을 평가하여 용량 탐색을 지원하고 규제 전략을 강화할 계획이다.
2025년 하반기에는 1차 투여량의 12개월 데이터와 2차 투여량의 안전성 및 바이오마커 데이터를 보고할 예정이다.
또한, 2026년 상반기에는 FTD-GRN의 주요 시험 설계에 대한 규제 피드백을 요청할 예정이다.
패시지바이오는 PBFT02의 고생산성 서스펜션 기반 제조 공정의 프로세스 개발 및 규모 확대를 완료했으며, 외부 분석 테스트 모델로 전환하고 운영 비용을 줄여 2027년 1분기까지 자금 조달을 연장할 예정이다.
패시지바이오의 CEO인 윌 추 박사는 "Dose 1 PBFT02가 CSF PGRN 수치를 일관되게 증가시켰고, 이는 질병 진행 바이오마커의 개선 조짐으로 이어졌다"고 말했다.
그는 또한 "Dose 2를 도입하여 FTD-GRN 및 FTD-C9orf72 환자에 대한 연구를 계속 진행할 것"이라고 덧붙였다.
FTD-GRN 환자에 대한 Dose 1 PBFT02의 업데이트된 중간 데이터는 다음과 같다.- Dose 1의 PBFT02 치료는 PGRN 수치를 강력하고 지속적으로 증가시켰다.
- PBFT02는 모든 환자에서 기초선 3 ng/mL 이하에서 6개월 후 13-27 ng/mL, 12개월 후 22-34 ng/mL로 CSF PGRN 수치를 증가시켰다.- CSF PGRN 수치는 6개월 후 일반적으로 정체되었고, 18개월까지 지속되었다.- 혈장 NfL 수치는 치료 후 12개월 평균 13% 감소하였다.
- 치료받지 않은 증상 FTD-GRN 환자에서는 혈장 NfL 수치가 매년 29% 증가할 것으로 예상된다.- 모든 환자에서 혈장 PGRN 수치는 건강한 기준 수치 이하로 유지되었다.
안전성 측면에서, 7명의 환자 중 5명에서 모든 치료 유발 이상 반응(AE)은 경증에서 중등도였다.
7명 중 2명은 총 3건의 중대한 이상 반응(SAE)을 경험했으며, 첫 번째 환자는 무증상 정맥동 혈전증(VST)과 간독성을 경험했다.이로 인해 모든 후속 환자에게 면역억제 요법이 수정되었다.
패시지바이오는 PBFT02 프로그램의 진행 상황을 지속적으로 평가하고 있으며, 2025년 상반기에는 FTD-C9orf72 환자에 대한 투여를 시작할 예정이다.
FTD-C9orf72는 미국과 유럽에서 약 21,000명의 환자에게 영향을 미치며, 현재 승인된 질병 수정 치료제가 없다.
패시지바이오는 PBFT02의 잠재적인 임상 이점을 뒷받침하는 광범위한 전임상 연구를 진행하고 있으며, 이 연구는 신경퇴행성 질환의 진행을 늦추고 TDP-43 병리를 줄이는 데 기여할 것으로 기대된다.
현재 패시지바이오는 2027년 1분기까지 운영 자금을 지원할 수 있는 충분한 자원을 확보하고 있으며, PBFT02의 잠재력을 검증하고 프로그램의 등록 경로를 결정할 예정이다.
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