4일 미국 증권거래위원회에 따르면 리젠엑스바이오(Nasdaq: RGNX)는 2025년 3월 4일 일본 신약과의 전략적 파트너십 체결을 발표했다.
이번 협약에 따라 리젠엑스바이오와 일본 신약은 Mucopolysaccharidosis II(MPS II)로 알려진 헌터 증후군 치료를 위한 RGX-121(클레미도소겐 란파르보벡)과 Mucopolysaccharidosis I(MPS I)로 알려진 헐러 증후군 치료를 위한 RGX-111을 미국과 아시아에서 개발 및 상용화할 예정이다.
리젠엑스바이오의 커런 M. 심슨 CEO는 "RGX-121과 RGX-111은 새로운 치료 옵션이 절실한 환자 집단을 위한 잠재적으로 혁신적인 신약"이라고 말했다.
이어 "이번 파트너십은 이러한 프로그램에서 중요한 진전을 이루는 데 도움이 될 것이며, 일본 신약과 함께 MPS 커뮤니티에 기여할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.
RGX-121은 MPS II를 위한 최초의 유전자 치료제가 될 것으로 예상되며, 2025년 말에는 FDA 승인을 받을 가능성이 있다.
RGX-121은 MPS II 환자 치료를 위한 잠재적인 일회성 AAV 치료제로, 정상 I2S와 구조적으로 동일한 단백질을 발현한다.
CNS 내에서 IDS 유전자를 전달함으로써 혈액-뇌 장벽을 넘어 지속적으로 분비되는 I2S의 원천을 제공할 수 있다.
RGX-121은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고아약, 희귀 소아 질환, 신속 심사 및 재생의학 첨단 치료 지정을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 첨단 치료 의약품(ATMP) 분류를 받았다.
RGX-111은 AAV9 벡터를 사용하여 α-l-iduronidase(IDUA) 유전자를 CNS에 전달하도록 설계되었다.
RGX-111은 MPS I 환자에서 인지 결핍의 진행을 예방하는 데 도움을 줄 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
RGX-111의 1상/2상 임상시험에서 긍정적인 중간 데이터가 2023년 2월에 보고되었다.RGX-111은 FDA로부터 고아약, 희귀 소아 질환 및 신속 심사 지정을 받았다.
리젠엑스바이오는 2009년 설립된 임상 단계의 생명공학 회사로, 유전자 치료의 치유 잠재력을 통해 삶을 개선하는 것을 목표로 하고 있다.
리젠엑스바이오는 AAV 치료제의 개발을 선도하고 있으며, 망막 및 희귀 질환을 위한 AAV 치료제 파이프라인을 진행 중이다.
리젠엑스바이오의 AAV 치료 플랫폼을 통해 수천 명의 환자가 치료를 받았으며, 이는 척수성 근위축증 아동을 위한 노바르티스의 ZOLGENSMA를 포함한다.
AAV 치료제는 일회성 치료로 설계되어 있으며, 수백만 명의 사람들에게 의료 서비스를 제공하는 방식을 변화시킬 잠재력을 가지고 있다.
일본 신약은 "사람들이 더 건강하고 행복한 삶을 살 수 있도록 돕는다"는 사업 철학을 바탕으로, 질병으로 고통받는 환자와 가족에게 희망을 주는 독창적인 의약품을 창출하여 지역 사회의 신뢰를 받는 조직이 되고자 한다.
이 보도자료에는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조의 의미 내에서 "미래 예측 진술"이 포함되어 있다.
이러한 진술은 믿음, 기대 또는 의도를 표현하며, 일반적으로 "믿다", "할 수 있다", "할 것이다", "추정하다", "계속하다", "예상하다", "가정하다", "설계하다", "의도하다", "기대하다", "할 수 있다", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "추구하다", "해야 한다", "할 것이다" 또는 그러한 단어의 변형으로 동반된다.
이러한 미래 예측 진술은 리젠엑스바이오의 일본 신약과의 협력 및 리젠엑스바이오의 향후 운영, 임상 시험 및 규제 계획과 관련된 진술을 포함한다.
리젠엑스바이오는 이러한 미래 예측 진술을 현재의 기대와 가정, 리젠엑스바이오의 경험 및 역사적 추세, 현재 상황 및 예상되는 미래 발전을 바탕으로 하고 있다.
그러나 실제 결과와 발전이 리젠엑스바이오의 기대와 예측에 부합할지는 여러 가지 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있다.
리젠엑스바이오의 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기 보고서(Form 10-Q)와 기타 제출물의 "위험 요소" 및 "재무 상태 및 운영 결과에 대한 경영진의 논의 및 분석" 섹션을 참조하면 이러한 위험 요소를 확인할 수 있다.
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