7일 미국 증권거래위원회에 따르면 렉시오쎄라퓨틱스가 2025년 4월 7일, 프리드리히 운동실조 심근병증 치료를 위한 LX2006의 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.
이 데이터는 모든 용량 코호트에서 수집된 것으로, 기준선에서 비정상적인 좌심실 질량 지수(LVMI)를 가진 참가자들이 12개월 이내에 평균 25%의 LVMI 감소를 달성했다.
대부분의 참가자들은 심장 바이오마커와 기능적 측정에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, 모든 SUNRISE-FA 참가자들은 치료 3개월 후 프라탁신 단백질 발현의 의미 있는 증가를 경험했다.
특히, 고용량 코호트에서는 평균 115%의 프라탁신 발현 증가가 관찰되었으며, 이는 용량 반응을 나타낸다.프라탁신 발현과 LVMI 개선은 계획된 등록 연구의 공동 주요 목표 기준을 초과했다.
LX2006은 현재까지 면역원성이나 보완 활성화의 징후 없이 일반적으로 잘 견뎌지고 있다.회사는 오늘 오전 8시(동부 표준시)에 웹캐스트를 개최할 예정이다.
렉시오쎄라퓨틱스의 에릭 애들러 최고 의학 책임자는 "이 데이터는 LX2006이 유익한 질병 수정 치료 후보로 작용하고 있음을 강력히 입증하며, FA 심근병증에 대한 잠재적인 최초이자 최상의 치료제로서의 지속적인 개발을 지원한다"고 말했다.
또한, 렉시오쎄라퓨틱스는 FDA와의 협의를 통해 LX2006의 계획된 등록 연구와 관련된 주요 매개변수에 대한 합의를 얻었다.
이 연구는 LVMI의 공동 주요 목표로 12개월 이내에 10% 이상의 개선을 목표로 하며, 프라탁신 발현의 경우 3개월 이내에 기준선에서의 증가를 목표로 한다.
SUNRISE-FA와 웨일 코넬 의대의 연구자 주도 시험은 FA 심근병증 환자를 대상으로 LX2006의 안전성과 초기 효능을 평가하는 52주 간의 오픈 라벨 시험이다.
현재까지 두 연구에서 총 16명의 참가자가 투여되었으며, 이 중 6명은 비정상적인 LVMI를 가진 심장 비대 환자이다.
2025년 3월 25일 기준으로, 비정상적인 LVMI를 가진 참가자들 중 5명이 12개월 방문 시 10% 이상의 개선을 달성했으며, 5명은 최신 방문 시 정상 범위의 LVMI 측정을 달성했다.
또한, 12명의 참가자 중 10명이 최신 방문 시 측벽 두께 감소를 경험했으며, 11명이 고감도 트로포닌 I에서 25% 이상의 감소를 보였다.
LX2006은 현재까지 일반적으로 잘 견뎌지고 있으며, 16명의 참가자 중 3등급 이상의 심각한 부작용은 보고되지 않았다.
렉시오쎄라퓨틱스는 2025년 2분기에 등록 연구를 위한 외부 대조군 역할을 할 자연사 연구에 대한 등록을 시작할 예정이다.
이 연구는 2026년 초에 시작될 것으로 예상되며, 2027년에는 잠재적인 효능 결과를 발표할 예정이다.
LX2006은 FA 심근병증 치료를 위한 AAV 기반 유전자 치료 후보로, 미국 내 약 5,000명의 FA 환자에게 영향을 미친다.
렉시오쎄라퓨틱스는 FA 심근병증 치료를 위해 FDA로부터 희귀 소아 질병 지정, 신속 승인 지정, 고아 의약품 지정 및 재생 의학 고급 치료 지정 등을 받았다.
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