15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 6월 13일, 인텔리아 테라퓨틱스는 유전성 혈관부종(HAE) 환자를 위한 Lonvoguran Ziclumeran(이전 NTLA-2002)의 글로벌 3상 HAELO 임상 시험에서 추가 긍정적 결과를 발표했다.
이 결과는 터키 이스탄불에서 열린 유럽 알레르기 및 임상 면역학 아카데미(EAACI) 연례 총회 2026에서 발표되었으며, 동시에 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신에 게재되었다.
HAELO 시험은 주요 평가 지표를 충족했으며, Lonvo-z 그룹에서 평균 월간 발작이 87% 감소했다(p<0.0001).
Lonvo-z 그룹의 62% 환자가 6개월 동안 발작이 없었고, 치료를 받지 않은 반면, 위약 그룹에서는 11%에 불과했다(p<0.0001). 인텔리아는 오늘 시험의 주요 보조 지표에 대한 데이터를 보고했다.
주요 보조 지표에 따르면, Lonvo-z 그룹(52명)에서 5-28주 동안의 치료 필요 발작 월간 비율은 평균 0.19로, 위약 그룹(28명)에서는 1.79였다. 이는 89% 감소한 수치로, p<0.0001로 나타났다. 중등도/심각한 발작 월간 비율은 Lonvo-z 그룹에서 평균 0.11, 위약 그룹에서는 1.23으로, 91% 감소했다(p<0.0001). 28주까지의 AE-QoL 총 점수 변화는 Lonvo-z 그룹에서 -23.51, 위약 그룹에서는 -6.47로, -17.04 개선된 결과를 보였다(p<0.0001). AE-QoL은 혈관부종 삶의 질 점수로, 낮은 점수가 향상된 삶의 질을 나타낸다.6점 감소는 AE-QoL에서 임상적으로 중요한 개선으로 간주된다.
Lonvo-z에 대한 안전성 및 내약성 데이터는 긍정적이었다. 주요 관찰 기간(주 28까지의 주입) 동안 Lonvo-z 그룹에서 위약 그룹에 비해 더 높은 빈도로 발생한 가장 일반적인 치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 주입 관련 반응, 두통, 피로, 요통 및 상기도 감염이었다. 모든 보고된 TEAEs는 경미하거나 중등도였으며, Lonvo-z 그룹에서는 심각한 이상 반응이 관찰되지 않았다.
인텔리아의 존 레너드 사장은 "이것은 인 비보 CRISPR 유전자 편집의 약속을 실현한 첫 번째 3상 결과"라고 말했다. 오늘 발표와 출판에는 추가 인구 통계, 데이터 및 분석이 포함되었다.
Lonvo-z를 투여받은 환자의 평균 월간 발작 비율이 표준 치료를 받는 동안 보고된 비율보다 훨씬 낮았다. 모든 환자가 5-28주 동안 발작 비율 감소를 경험했으며, 모든 평가된 하위 그룹에서 의미 있는 발작 비율 감소가 관찰되었다. HAELO 시험에 등록한 환자의 20%가 이전 장기 예방 요법에 대한 최상의 반응으로 완전한 질병 조절(발작 없음)을 보고했다.
Lonvo-z에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)은 2026년 4월 미국 식품의약국(FDA)에 제출되었으며, 인텔리아는 2027년 상반기 미국 출시를 예상하고 있다. 인텔리아는 CRISPR 유전자 편집 및 기타 핵심 기술을 활용하여 의학을 혁신하는 데 집중하는 선도적인 임상 단계 생명공학 회사이다. 현재 인텔리아의 재무 상태는 긍정적이며, Lonvo-z의 성공적인 상용화가 기대된다.
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