9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)이 파킨슨병 치료를 위한 AAV-GAD에 재생의학 첨단 치료(RMAT) 지정을 부여했다고 발표했다.
이 RMAT 지정은 AAV-GAD가 파킨슨병에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 입증한 3개의 임상 연구 데이터를 기반으로 한다. RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료제 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 경로를 가능하게 한다.
회사는 FDA에 긍정적인 데이터를 제출한 후 이 RMAT를 수여받았다. AAV-GAD는 뇌의 피각하부에 일회성 스테레오택틱 주입으로 투여되며, 12명의 환자를 대상으로 한 1상 용량 증가 임상 연구에 이어 45명의 환자를 대상으로 한 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구와 14명의 환자를 대상으로 한 두 번째 무작위 이중 맹검 위약 대조 용량 범위 임상 연구가 진행되었다.
메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "파킨슨병에 대한 AAV-GAD 제품에 RMAT 지정을 받게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 이어 "이중 맹검, 위약 대조 2상 연구의 데이터는 파킨슨병의 표준 운동 지표인 UPDRS Part 3에서 임상적으로 의미 있는 유의미한 이점을 보여준다"고 덧붙였다.
RMAT 지정을 받기 위한 요건은 약물 후보가 고급 재생 의학, 즉 유전자 치료에 해당해야 하며, 심각한 질환을 목표로 해야 하고, 신청자가 임상 증거를 제시하여 약물 후보가 심각한 질환의 충족되지 않은 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 보여주어야 한다. RMAT 지정은 유망한 재생 의학 치료 후보의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것으로, 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료, 수정, 역전 또는 치유하는 인간 유전자 치료제를 포함한다.
AAV-GAD는 파킨슨병 환자의 뇌 회로를 재프로그래밍하기 위해 설계된 실험적 유전자 치료제로, GABA의 국소 생산을 통해 이러한 중요한 세포의 정상적인 활동을 회복하는 데 도움을 준다. AAV-GAD는 최소 침습적 절차를 통해 일회성 주입으로 전달되며, 메이라GT엑스의 독점 장치를 사용하여 피각하부에 유전자 치료 용액의 한 방울에 해당하는 양을 주입한다.
메이라GT엑스는 4개의 후기 단계 임상 프로그램을 포함한 폭넓은 파이프라인을 보유한 임상 단계 유전자 의약품 회사로, 유전자 치료의 혁신적인 기술을 활용하여 최상의 안전하고 강력한 바이러스 벡터를 개발하고 있다. 회사는 5개의 글로벌 시설을 보유하고 있으며, 그 중 2개는 GMP 바이러스 벡터 생산을 위한 라이센스를 보유하고 있다. 메이라GT엑스는 유전자 의약품을 일반 질환에 적용할 수 있는 기술을 개발하여 효능을 높이고, 새로운 표적을 다루며, 충족되지 않은 필요가 높은 대규모 질병 영역에서 접근성을 확대하고 있다.
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