18일 미국 증권거래위원회에 따르면 리젠엑스바이오가 2025년 8월 18일 미국 식품의약국(FDA)이 Mucopolysaccharidosis II(MPS II), 즉 헌터 증후군 치료를 위한 clemidsogene lanparvovec(RGX-121)의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 검토 일정을 연장했다고 발표했다.
FDA는 PDUFA 목표 날짜를 2025년 11월 9일에서 2026년 2월 8일로 연장했다. 이 연장은 회사가 RGX-121의 주요 연구에 참여한 모든 환자에 대한 장기 임상 데이터를 제출한 데 따른 것이다. 이 긍정적인 12개월 임상 데이터는 BLA에 이전에 제출된 동일한 환자에 대한 바이오마커 및 신경발달 데이터와 일치하며, 2025년 9월 국제 선천 대사 오류 회의(ICIEM)에서 발표될 예정이다.
2025년 8월, FDA는 RGX-121 BLA에 대한 사전 라이센스 검사 및 생물 연구 모니터링 정보를 검사했으며, 어떠한 관찰 사항도 없었다. BLA 검토 과정에서 FDA는 안전성 관련 우려를 제기하지 않았다.
리젠엑스바이오의 커런 M. 심슨 CEO는 "이 희귀하고 파괴적인 질병을 앓고 있는 소년들은 신경발달 저하를 해결할 치료 옵션이 없으며, 헌터 증후군 커뮤니티는 이러한 환자들의 삶을 개선할 수 있는 치료 옵션이 절실히 필요하다"고 말했다.
RGX-121은 FDA로부터 고아 의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사 및 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터는 고급 치료 의약품(ATMP) 분류를 받았다. RGX-121은 MPS II 치료를 위한 잠재적인 일회성 AAV 치료제로, iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자를 중추신경계(CNS)에 전달하도록 설계되었다.
IDS 유전자의 전달은 혈액-뇌 장벽을 넘어 세포 내에서 영구적인 iduronate-2-sulfatase(I2S) 단백질의 공급원을 제공할 수 있으며, 이는 CNS 전반에 걸쳐 세포의 장기적인 교차 교정을 가능하게 한다. MPS II는 X-연관 열성 질환으로, I2S 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이는 조직 내에서 glycosaminoglycans(GAGs)의 축적을 초래하여 세포, 조직 및 장기 기능 장애를 일으킨다.
MPS II 환자의 I2S 효소 활성의 주요 바이오마커는 그 기질인 heparan sulfate(HS) D2S6이며, 이는 질병의 신경인지적 증상과 상관관계가 있는 것으로 나타났다. 리젠엑스바이오는 2009년 설립된 생명공학 회사로, 유전자 치료의 치유 가능성을 통해 삶을 개선하는 사명을 가지고 있다.
리젠엑스바이오는 희귀 및 망막 질환을 위한 일회성 치료제의 후기 단계 파이프라인을 발전시키고 있으며, RGX-202는 듀센 근이영양증 치료를 위한 것이고, RGX-121은 MPS II 치료를 위한 것이며, RGX-111은 MPS I 치료를 위한 것이다. 이들 모두는 일본 신약과의 파트너십을 통해 진행되고 있다.
리젠엑스바이오의 AAV 플랫폼으로 치료받은 환자는 수천 명에 달하며, 노바르티스의 ZOLGENSMA®를 포함한다. 리젠엑스바이오의 임상 시험 중인 유전자 치료제는 수백만 명의 사람들에게 의료 서비스를 제공하는 방식을 변화시킬 잠재력을 가지고 있다.
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