7일 미국 증권거래위원회에 따르면 렉시오테라퓨틱스가 2025년 10월 7일 발표한 보도자료에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)은 LX2006의 가속 승인 경로에 대한 주요 구성 요소에 대한 업데이트를 발표했다.
이와 함께 진행 중인 1/2상 연구에서의 새로운 중간 임상 데이터도 공개되었다. 이 데이터는 프리드리히 운동실조증(FA) 심근병증에 대한 치료 효과를 보여주고 있다. 회사는 중간 임상 데이터에서 심장 및 신경학적 측정에서 대부분의 참가자들이 지속적이거나 심화된 개선을 보였다고 밝혔다.
특히, 기준선에서 비정상적인 좌심실 질량 지수(LVMI)를 가진 참가자들은 6개월 시점에서 평균 18% 감소, 12개월 시점에서 평균 23% 감소를 기록하여 FDA가 설정한 10% 감소 목표를 초과 달성했다. 수정된 프리드리히 운동실조증 평가 척도(mFARS)에서도 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰되었으며, 이는 질병 진행이 지연되고 기능이 개선되었음을 나타낸다.
렉시오테라퓨틱스의 CEO인 R. 놀란 타운센드는 “LX2006에 대한 FDA와의 최근 대화에 고무되었으며, FA 커뮤니티에 잠재적으로 생명을 변화시킬 수 있는 치료제를 효율적으로 제공하기 위해 협력하는 FDA의 협력적인 정신에 감사드린다”고 말했다. 그는 “현재까지의 데이터가 FA의 심장 및 신경학적 측정에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주고 있기 때문에, 우리는 진행 중인 1/2상 시험과 데이터를 통합할 수 있는 가능성을 고려하여 더 작은 규모의 주요 연구를 추진할 수 있는 개발 전략을 모색하고 있다”고 덧붙였다.
FDA는 LX2006의 가속 승인을 위한 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출에 대해 개방적인 태도를 보였으며, 이는 진행 중인 1/2상 연구의 임상 데이터를 포함할 수 있다. 렉시오테라퓨틱스는 이러한 데이터를 통합하기 위해 향상된 제조 비교 데이터를 제출하고, 계획된 주요 연구 시작 전에 추가 비임상 요구 사항을 충족할 예정이다.
현재까지의 중간 임상 데이터는 16명의 참가자에서 6개월 이상의 추적 관찰을 통해 안전성과 효능이 긍정적으로 나타났다. 비정상적인 LVMI를 가진 참가자들 중 6명은 최신 방문 시 정상 범위 내의 LVMI 측정을 달성했으며, 12개월 시점에서 10% 이상의 개선을 이룬 참가자는 6명 중 5명에 달했다. 또한, 16명의 참가자 중 14명이 기준선 대비 고감도 트로포닌 I에서 25% 이상의 감소를 보였고, 14명이 측벽 두께(LWT)에서 기준선 대비 감소 또는 안정화를 보였다.
렉시오테라퓨틱스는 오늘 오전 8시(동부 표준시)에 웹캐스트를 개최할 예정이다. 웹캐스트는 회사 웹사이트의 투자자 섹션에서 생중계로 시청할 수 있으며, 이후 아카이브로 제공될 예정이다.
LX2006은 FA 심근병증 치료를 위한 AAV 기반 유전자 치료 후보로, 미국 내 약 5,000명의 환자에게 영향을 미치는 FA의 주요 사망 원인이다. 이 치료제는 기능적인 프라탁신 유전자를 체계적으로 전달하여 프라탁신 단백질의 발현을 촉진하고 심근 세포의 미토콘드리아 기능을 회복하도록 설계되었다. 렉시오테라퓨틱스는 FA 심근병증에 대한 LX2006 외에도 다양한 유전적 원인을 겨냥한 치료 후보를 개발하고 있다.
현재까지의 데이터에 따르면, LX2006은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 임상적으로 중요한 보완 활성화가 없었고, 간 기능 검사(LFT)에서 최소한의 일시적인 상승이 관찰되었다. 렉시오테라퓨틱스는 2026년 상반기 내에 LX2006의 주요 연구를 시작할 계획이다.
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