18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 18일, 애로우헤드파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 REDEMPLO®(plozasiran)의 승인을 받았다.
REDEMPLO는 가족성 초유미세지방혈증(FCS) 환자의 트리글리세리드를 줄이기 위한 식이요법 보조제로 승인된 최초이자 유일한 약물이다.
FCS는 유전적으로 확인된 환자와 임상적으로 진단된 환자를 포함하여 미국에서 약 6,500명이 이 질환을 앓고 있으며, 이들은 매우 높은 트리글리세리드 수치를 보이고 급성 췌장염 및 관련 장기 합병증의 위험이 상당히 높다.
REDEMPLO는 FDA 승인을 받기 위해 진행된 3상 PALISADE 연구에서 긍정적인 결과를 바탕으로 하여, REDEMPLO가 기초선 대비 트리글리세리드를 유의미하게 감소시키고, 위약 대비 급성 췌장염의 발생률을 낮췄다.
애로우헤드파마슈티컬스는 오늘 오후 1시 30분(동부 표준시)에 이 승인에 대한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
REDEMPLO는 3개월마다 한 번씩 자가 주사로 투여할 수 있으며, 애로우헤드의 독점적인 Targeted RNAi Molecule(TRiMTM) 플랫폼을 활용한 첫 번째 FDA 승인 약물로, 상업 단계로의 전환을 의미하는 중요한 이정표가 된다.
애로우헤드의 크리스토퍼 안잘론 CEO는 "REDEMPLO의 FDA 승인은 애로우헤드에게 변혁적인 이정표이다. 이는 FCS 환자들에게 새로운 희망을 제공하는 순간이다"라고 말했다.
REDEMPLO는 25mg의 용량으로 3개월마다 피하 주사로 투여되며, FDA 승인 패키지에는 금기사항이나 경고가 포함되어 있지 않다.
PALISADE 연구에서 REDEMPLO는 기초선 대비 트리글리세리드를 80% 감소시키는 성과를 보였으며, 위약군에 비해 급성 췌장염의 발생률도 낮추었다.REDEMPLO는 미국 내에서 연말 이전에 출시될 예정이다.
애로우헤드파마슈티컬스는 FCS 환자들을 위한 지원 프로그램인 'Rely On REDEMPLO'를 통해 치료 여정의 각 단계에서 환자들에게 지원 서비스를 제공할 계획이다. 이 프로그램은 재정 지원 옵션도 포함된다.
REDEMPLO는 FDA로부터 혁신 치료제 지정, 신속 심사 지정 및 희귀 의약품 지정을 받았으며, 유럽 의약품청에서도 희귀 의약품으로 지정되었다.
애로우헤드파마슈티컬스는 REDEMPLO의 상업적 출시를 통해 FCS 환자들에게 실질적인 변화를 가져올 수 있는 기회를 갖게 된다.
현재 애로우헤드의 재무 상태는 안정적이며, 2028년까지 자금을 확보하고 있어 후보 물질의 상업화에 박차를 가할 수 있는 기반을 마련하고 있다.
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