12일 미국 증권거래위원회에 따르면 렉시오테라퓨틱스가 2026년 1월 12일, PKP2 유전자 변이에 의한 부정맥성 심근병증(PKP2-ACM) 치료를 위한 LX2020의 HEROIC-PKP2 Phase I/II 임상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했다.
이 임상 시험에서 LX2020은 10명의 참가자에게 투여되었으며, 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.
임상 데이터에 따르면, LX2020은 참가자들에서 강력한 전이와 PKP2 단백질 발현 증가를 유도했으며, 부정맥 부담의 임상적으로 의미 있는 개선 또는 안정화를 이끌어냈다.
CEO인 R. Nolan Townsend는 "이 중간 데이터는 LX2020의 안전성 프로필을 강화하고, 고용량에서 전이, 단백질 발현 및 부정맥 부담 감소의 유망한 경향을 보여준다"고 말했다.
LX2020의 안전성 데이터는 10명의 참가자에 대해 요약되었으며, 고용량에서 5명의 참가자에게서 간 기능 검사(LFT)의 상승이 관찰되었고, 이는 성공적으로 치료됐다.
또한, PKP2 단백질 발현은 저용량 집단에서 93%, 고용량 집단에서 162% 증가한 것으로 나타났다.
비임상 데이터에 따르면, 비정상적인 심장 조직에서 PKP2 단백질의 적절한 공존이 관찰되었으며, 이는 심장 전기적 및 기계적 기능 개선으로 이어질 것으로 기대된다.
현재 LX2020은 2026년 4분기까지 모든 고용량 참가자에 대한 12개월 데이터를 제공할 예정이다.
이와 함께, 렉시오테라퓨틱스는 2026년 1월 12일 오전 8시(ET)부터 웹캐스트를 통해 이 데이터를 논의할 예정이다.
이 회사는 심혈관 질환 치료를 위한 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는 데 전념하고 있으며, 현재 2028년까지의 자금 조달을 확보한 상태이다.
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