21일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스 파머슈티컬스가 2026년 4월 21일 알렉산더병(AxD) 환자를 대상으로 한 질가네르센의 주요 연구 결과를 발표했다.
이 연구는 알렉산더병이라는 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경학적 질환에 대한 치료 효과를 강조하며, 오늘 2026년 미국신경학회(AAN) 연례 회의에서 발표될 예정이다.
연구 결과는 이전에 보고된 긍정적인 주요 데이터에 기반하여 여러 임상적으로 의미 있는 영역에서의 치료 효과를 보다 포괄적으로 보여준다.
연구는 5세 이상의 환자에서 주요 목표를 달성했으며, 질가네르센 50mg이 10미터 보행 테스트(10MWT)에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 보행 속도 안정화를 나타냈다.10MWT는 신경학적 질환에서 일반적으로 사용되는 대근육 기능 측정 방법이다.
또한, 2-4세 어린이에서의 Gross Motor Function Measure-88(GMFM-88) 데이터는 질가네르센 치료가 대근육 기능을 개선할 수 있음을 보여준다.
주요 2차 목표 결과는 환자/보호자 및 임상의 보고 결과에서 질가네르센이 일관되게 우세한 결과를 보였다.질가네르센은 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.
알렉산더병은 유전적이며 진행성인 신경학적 질환으로, 주로 신경교섬유산성 단백질(GFAP)의 독성 과다 생산과 관련이 있다.전 세계적으로 약 100만 명에서 300만 명당 1명 정도 발생하는 것으로 추정된다.
증상은 발병 연령에 따라 다르지만, 환자는 진행성 운동 및 인지 기능 장애, 독립성 상실, 삼키기, 기도 보호 및 목적 있는 움직임을 위한 근육 조절 불능을 경험할 수 있다.
질가네르센은 AxD의 근본 원인인 GFAP의 과다 생산을 줄이기 위해 설계된 RNA 표적 의약품이다.
질가네르센의 주요 연구 결과는 2세에서 53세까지의 AxD 환자 53명을 포함한 1-3상 연구에서 도출되었다.
오늘 발표된 결과는 진행 중인 시험의 60주 이중 맹검, 무작위 대조 치료 기간에서 나온 것이다.
질가네르센은 5세 이상의 환자에서 주요 목표를 달성했으며, 10MWT에서 대조군에 비해 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 보행 속도 안정화를 나타냈다(최소 제곱 평균 차이 33.3%, p=0.041). 또한, 2-4세 어린이에서 GMFM-88 결과는 질가네르센이 대조군에 비해 대근육 기능을 개선할 수 있음을 지지한다(최소 제곱 평균 차이 22.9점, 명목 p=0.034). 주요 2차 목표는 질가네르센이 대조군에 비해 우세한 결과를 보였다.
질가네르센 그룹에서 32%의 환자가 가장 성가신 증상을 '훨씬 나아졌다'고 평가한 반면, 대조군에서는 0%였다.
질가네르센 그룹에서 83%의 환자가 전반적인 질병 중증도에서 개선되거나 변화가 없다고 보고한 반면, 대조군에서는 76%였다.
질가네르센 그룹에서 21%의 환자가 전반적으로 '훨씬 나아졌다'고 보고한 반면, 대조군에서는 0%였다.
질가네르센은 안전성과 내약성 프로필이 우수하며, 대부분의 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각성을 보였다.
심각한 치료 유발 부작용은 질가네르센 그룹에서 대조군에 비해 덜 발생했다(37.5% 질가네르센 25mg 또는 50mg; 47.1% 대조군). 질가네르센은 현재 미국 식품의약국(FDA)에서 우선 심사를 받고 있으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜는 2026년 9월 22일로 설정되어 있다.
아이오니스는 신경학적 질환 치료제 개발의 선두주자로, 현재 12개의 임상 단계 의약품을 보유하고 있으며, 이 중 6개는 아이오니스가 전적으로 소유하고 있다.
아이오니스의 재무 상태는 현재 긍정적인 흐름을 보이고 있으며, 질가네르센의 임상 결과는 향후 시장에서의 성공 가능성을 높이고 있다.
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