아스트라제네카와 공동 개발…단독요법 하위 분석선 유의미한 결과 관찰
이번 임상시험은 ATTR-CM 환자를 대상으로 에플론터센의 효능과 안전성을 위약과 비교 평가하기 위해 진행됐다. 공시에 따르면, 에플론터센은 140주까지의 심혈관(CV) 사망률 및 재발성 심혈관 임상 사건의 복합 결과로 구성된 1차 효능 평가변수에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 혜택을 입증하지 못했다.
다만 사전에 지정된 하위 그룹 분석에 따르면, 에플론터센 단독요법을 투여받은 환자군에서는 위약 대비 심혈관 사망률 및 재발성 심혈관 사건의 복합 결과에서 0.71의 명목상 유의미한 위험비(hazard ratio)가 관찰됐다. 반면 임상 시작 시점(베이스라인)에서 이미 안정제(stabilizer) 치료를 받고 있던 환자군에서는 치료 효과가 나타나지 않았다.
전체 임상 대상자 중 각 군의 57%는 베이스라인에서 안정제 치료를 받고 있었으며, 추가로 각 군의 24%가 임상 시험 도중 안정제 치료를 시작했다. 회사 측은 대다수의 환자가 표준 치료의 일환으로 안정제를 복용하는 현대의 환자군 특성상 에플론터센 추가 투여가 통계적으로 유의미한 이점을 제공하지 못한 것으로 분석했다.
전체 환자군을 대상으로 한 다수의 2차 평가변수, 영상 및 바이오마커 분석에서는 위약 대비 에플론터센에 우호적인 결과가 나타났다. 특히 ATTR 치료를 위한 사일런서 계열 약물의 특성에 부합하는 크고 지속적인 트랜스티레틴(TTR) 단백질 감소가 관찰됐다. 안전성 프로필 역시 양호하여 이전 임상 결과들과 일치하는 수준으로 내약성이 우수한 것으로 확인됐다.
브렛 P. 모니아(Brett P. Monia) 아이오니스 최고경영자(CEO)는 "이번 연구 결과가 현대 ATTR-CM 환자들이 안정제로 널리 치료받고 있는 빠르게 진화하는 치료 환경을 반영한다고 믿는다"며 "임상시험이 1차 평가변수를 충족하지 못해 아쉽지만, 이 결과는 ATTR-CM 치료 환경을 안내하고 향후 환자 치료를 발전시키는 데 기여할 잠재력이 있다"고 밝혔다. 또한 "아이오니스는 2028년까지 현금 흐름 손익분기점을 달성할 궤도를 유지하고 있다"고 덧붙였다.
이번 CARDIO-TTRansform 임상 3상은 야생형 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자를 대상으로 진행된 역대 최대 규모의 임상시험이다. 전 세계 20개국, 130개 연구 기관에서 총 1432명의 참가자가 등록됐다. 환자들은 1:1 비율로 무작위 배정되어 4주마다 에플론터센 45mg 또는 위약을 피하 주사로 투여받았다.
아이오니스와 아스트라제네카는 전체 데이터 세트에 대한 분석을 지속할 예정이며, 구체적인 임상 결과는 2026년 8월에 열리는 유럽심장학회(ESC) 연례학술대회에서 학계에 공유할 계획이다.
한편 ATTR-CM은 주로 심장에 영향을 미치는 전신성, 진행성, 쇠약성 질환으로 심부전의 주요 원인 중 하나다. 유전되거나 고령화에 따라 발생할 수 있으며, 변형된 TTR 단백질이 심장에 쌓여 심장 구조와 기능을 방해한다. 전 세계적으로 약 30만 명에서 50만 명의 환자가 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.
에플론터센은 간에서 TTR 단백질 생성을 원천적으로 감소시키는 월 1회 투여 RNA 표적 사일런서 치료제다. 현재 미국 등 20개국 이상에서 '와이누아(WAINUA, 유럽 제품명 Wainzua)'라는 제품명으로 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 다발신경병증(hATTR-PN 또는 ATTRv-PN) 치료제로 승인받아 판매되고 있다. 양사의 글로벌 개발 및 상업화 계약에 따라 미국 내 공동 개발 및 상업화는 양사가 함께 진행하며, 미국 외 지역의 독점적 상업화 및 개발 권리는 아스트라제네카가 보유하고 있다.
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