유전성 혈관부종 치료제 BLA 접수…PDUFA 목표일 2027년 3월 10일 지정
FDA가 설정한 처방약유저피법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일은 2027년 3월 10일이다. FDA는 현재로서는 해당 신청 건을 논의하기 위한 자문위원회(Advisory Committee)를 개최할 계획이 없다고 회사 측에 통보했다. 승인될 경우 론보-z는 세계 최초의 인체 내(in vivo) CRISPR 기반 치료제이자 유전성 혈관부종에 대한 유일한 1회 투여 치료제가 된다.
론보-z의 BLA 신청은 글로벌 임상 3상(HAELO)의 긍정적인 데이터를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 임상은 16세 이상의 제1형 또는 제2형 유전성 혈관부종 환자 80명을 대상으로 론보-z 50mg을 1회 투여한 후 유효성과 안전성을 평가하도록 설계됐다. 임상 결과 론보-z는 1차 및 주요 2차 평가변수를 모두 충족했으며, 환자들의 발작 빈도를 87% 감소시킨 것으로 나타났다.
존 레너드(John Leonard) 인텔리아 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "강력한 임상 3상 데이터를 바탕으로 론보-z가 유전성 혈관부종 치료 방식을 근본적으로 바꿀 수 있을 것으로 믿는다"며 "FDA의 우선심사가 진행됨에 따라 새로운 치료 옵션을 기다리는 환자들에게 이 1회성 치료제를 제공할 준비가 돼 있다"고 말했다.
인텔리아 테라퓨틱스는 CRISPR 유전자 편집 기술 등을 활용해 중증 질환 환자를 위한 치료제를 개발하는 바이오 제약 기업이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
