다중 용량군 분석서 위약 및 자연사 코호트 대비 기능적 개선 확인... 2027년 3분기 미국 신속 승인 신청 목표
이번 데이터는 일본 히로시마에서 열리는 제31회 세계근육학회(WMS) 연례 학술대회와 미국 올랜도에서 개최되는 미국 신경근육및전기진단의학회(AANEM) 연례 회의에서 각각 발표된다.
위약 및 자연사 코호트 대비 기능 개선 확인
이번 분석은 z-바시바센 3.4 mg/kg(4주 간격), 5.4 mg/kg(8주 간격), 6.8 mg/kg(8주 간격) 투여군을 통합한 다중 용량군(25~26명)을 대상으로 12개월간 치료 효과를 평가했다. 비교 분석을 위해 진행 중인 'END-DM1' 자연사 연구 코호트(41~46명)와 성향 점수를 매칭해 대조했다. 다만 회사는 이 통합 용량군에 서로 다른 용량 노출이 섞여 있어 등록용 용량인 6.8 mg/kg를 전체 기간 유지했을 때의 효과를 반영하지는 않으며, 26명 중 8명만 분석 대상 12개월 내내 등록용 용량을 투여받았다고 밝혔다.주요 평가지표인 손가락 근긴장증 평가(vHOT, 비디오 핸드 오프닝 시간)에서 통합 용량군은 6개월 시점에 베이스라인(평균 8.2초) 대비 3.2초 감소해 증상이 개선됐다. 이는 위약군의 0.4초 증가 대비 3.6초의 상대적 개선을 나타낸 수치다.
기능적 평가인 5회 의자에서 일어서기(5xSTS) 테스트에서는 12개월 시점에 베이스라인 대비 1.2초 개선됐으며, 10미터 걷기/달리기(10MWR) 테스트에서도 0.3초 개선돼 자연사 코호트와 차별화된 결과를 보였다. 근력 평가(QMT) 총점 및 악력 점수 역시 베이스라인 대비 각각 4.8% 개선됐다.
환자 보고 결과(MDHI) 총점에서는 베이스라인 대비 25.2%의 개선율을 기록하며 비매칭 자연사 코호트(410명)와 차별화된 흐름을 보였다. 안전성 측면에서는 양호한 안전성 프로파일을 지속해서 확인했으며, 치료와 관련된 중대한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다.
2027년 미국 신속 승인 신청 계획
다인 테라퓨틱스는 현재 환자 등록이 완료된 ACHIEVE 등록 확장 코호트(REC, 71명)의 탑라인 데이터를 2027년 1분기에 발표할 예정이다. 해당 코호트의 1차 평가지표는 6개월 시점의 vHOT 변화량이며, 현재 71명 환자의 평균 베이스라인 vHOT는 8.3초로 확인됐다.회사는 이 데이터를 바탕으로 2027년 3분기 미국 식품의약국(FDA)에 신속 승인(Accelerated Approval)을 위한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다. 아울러 정식 승인 및 해외 허가 지원을 위한 글로벌 임상 3상(HARMONIA) 시험의 환자 모집을 전 세계 35개 이상 임상시험 기관에서 진행하고 있다.
다인 테라퓨틱스는 미국 매사추세츠주 월섬에 본사를 두고 있으며, 유전적 요인으로 발생하는 신경근육 질환 환자를 위한 기능 개선 치료제 개발에 집중하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
