PDUFA 목표일 2027년 2월 4일…승인 시 최초 경구용 치료제
FDA는 처방의약품 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 조치 목표일을 2027년 2월 4일로 지정했다. 허가를 획득하면 인피그라티닙은 연골무형성증 치료제 중 최초이자 유일한 경구용(입으로 먹는) 약물이 된다. 브리지바이오는 승인 직후 미국 시장 출시를 목표로 상업화 준비를 진행하고 있다.
이번 허가 신청은 글로벌 임상 3상(PROPEL 3) 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 임상시험에서 인피그라티닙 투여군은 52주 시점에 1차 평가변수인 연간 키 성장 속도(AHV)가 위약 대비 평균 2.10cm/년 증가해 통계적으로 유의미한 개선(p<0.0001)을 입증했다. 또한 주요 2차 평가변수인 신장 Z-점수도 개선(p<0.0001)됐다. 8세 미만 소아 대상 사전 지정 탐색적 분석에서는 신체 비율이 위약 대비 통계적으로 유의미하게 개선됐다. 팔 길이(arm span) z-점수도 임상 3상에서 통계적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났다.
안전성 측면에서 임상 중 약물 관련 중대한 부작용이나 치료 중단 사례는 보고되지 않았다. 브리지바이오는 오는 2026년 4분기 중 유럽의약품청(EMA)에도 인피그라티닙의 품목허가신청(MAA)을 제출할 계획이다.
인피그라티닙은 FGFR3 신호 전달을 억제하는 소분자 화합물로, 앞서 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy), 희귀의약품(Orphan Drug), 패스트트랙(Fast Track), 희귀 소아질환(Rare Pediatric Disease) 지정을 받았다.
브리지바이오 파머는 유전자 질환 및 희귀질환 치료제 개발에 특화된 바이오기업이다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
