임상 3상 'PROACT 1' 환자 모집 500명 초과 전망…2027년 2분기 탑라인 발표 목표
회사는 이 자료에서 현재 보유 현금으로 2027년 중반까지 운영 계획을 지원할 수 있을 것으로 예상했다. 이 시점은 자료가 제시한 2028년 1분기 허가 신청 일정보다 앞선다. 회사는 위험 요인으로 추가 자금 조달의 필요성과 조달 실패 가능성도 함께 적었다.
임상 3상 모집 규모와 허가 일정
프로키드니는 3기b 및 4기 만성 콩팥병(CKD)과 2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 자가 세포 치료제 '릴파렌셀(rilparencel)'의 임상 3상(PROACT 1) 환자 모집 규모가 기존 470명에서 500명을 넘을 것으로 예상했다. 2026년 중반 환자 모집이 가속화된 데 따른 것이다.회사는 2027년 1분기 중 PROACT 1 임상 3상 환자 등록을 모두 완료하고, 2027년 2분기 신속 승인을 위한 대리 종점(eGFR 슬로프) 탑라인 데이터 결과를 발표할 계획이다. 효능 분석 대상 환자는 약 320명으로 예상된다.
이어 2028년 1분기 릴파렌셀의 신속 승인을 위한 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 제출하고, 2029년 상반기 신속 승인 획득 및 상업적 출시를 목표로 하고 있다. 정식 승인을 뒷받침할 확증 종점(복합 사건 발생까지의 시간) 탑라인 결과는 2029년 하반기에 발표될 예정이다.
임상 2상 결과와 생산 계획, 시장 규모
자료는 임상 2상 REGEN-007에서 임상 3상과 같은 투여 요법을 쓴 1군(24명)의 연간 eGFR 슬로프가 투여 전 -5.84에서 마지막 투여 후 -1.27로 78% 개선됐다고 제시했다. 차이는 연간 4.57mL/min/1.73㎡로 통계적으로 유의했다(p<0.001).탐색적 투여 요법을 쓴 2군(25명)은 -3.40에서 -1.71로 50% 개선됐으나 통계적으로 유의하지 않았다(p=0.085). 두 군 모두 마지막 투여 후 추적 기간 중앙값은 약 18개월이다. 릴파렌셀을 1회 이상 투여받은 49명 전체에서 릴파렌셀 관련 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다.
생산 시설은 노스캐롤라이나 기존 시설의 1단계 확장이 2026년 하반기에 대체로 완료됐으나 기술 이전이 필요하고, 2단계 확장 공사는 2027년으로 계획돼 있다.
자료는 미국에서 3기b·4기 CKD와 2형 당뇨병을 앓으며 신부전 위험이 높은 환자가 100만 명을 넘는다고 제시했다. 연간 매출 예시로는 시장 침투율 0.25%(환자 2000~3000명)에서 10억 달러 이상, 0.5%(5000명 이상)에서 20억 달러 이상, 1%(1만 명 이상)에서 40억 달러 이상을 들었다. 다만 릴파렌셀 가격은 정해지지 않았고 이 시나리오는 회사 가이던스가 아니라고 명시했다.
프로키드니는 만성 콩팥병 환자의 콩팥 기능을 보존하고 투석을 지연 또는 예방하기 위한 치료제를 개발하는 미국 노스캐롤라이나주 윈스턴세일럼 소재 바이오기업이다. 2026년 11월 6일 기준 발행 주식 수는 클래스 A와 클래스 B를 합해 3억 238만 1712주다.
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박노중 데이터투자 기자 netpark@datatooza.com
