3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 9월 3일, 메타제노미는 A형 혈우병 유전자 편집 임상 시험인 MGX-001의 잠재적인 지속성과 안전성을 뒷받침하는 증거를 제공하기 위해 설계된 진행 중인 전임상 연구의 데이터를 발표했다.메타제노미의 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기에서 참조된다.
메타제노미의 CEO이자 창립자인 브라이언 C. 토마스 박사는 "MGX-001을 A형 혈우병 개발 후보로 선언하기로 한 최근의 결정에 대한 이 전임상 이정표를 달성하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다.
그는 "우리는 A형 혈우병 환자에서 FVIII 활성 수준의 장기 지속성을 달성하지 못한 유전자 치료의 경쟁 환경에 대응하기 위해 이 NHP 연구를 수행했다"고 덧붙였다.
연구는 12개월 동안 NHP에서 FVIII의 지속적인 활성 수준을 입증했으며, 12개월 시점에서 두 마리의 NHP는 정상/근접 정상 범위(82% 및 41%)의 FVIII 활성 수준을 보였고, 세 번째 NHP는 경증 혈우병 범위(9%)의 FVIII 활성 수준을 보였다.NHP들은 건강하며 정상적인 체중 증가를 보였고, 치료는 일반적으로 잘 견뎌졌다.
이 연구는 2026년 IND 제출을 목표로 하고 있으며, 메타제노미는 A형 혈우병 분야의 국제적 사상가인 글렌 피어스 박사와 함께 경영진과의 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.
A형 혈우병은 가장 일반적인 X-연관 유전 출혈 장애로, FVIII 유전자에서 발생하는 다양한 돌연변이에 의해 기능적 FVIII 단백질의 손실을 초래한다.
미국 내 환자 수는 최대 26,500명으로 추정되며, 전 세계적으로는 50만 명 이상으로 추정된다.
메타제노미는 유전자 편집 도구를 활용하여 환자에게 치유 치료제를 개발하는 정밀 유전자 의학 회사로, 메타제노믹스에서 유래한 도구를 통해 40억 년의 미생물 진화를 활용하고 있다.
현재 메타제노미는 MGX-001을 통해 A형 혈우병 환자에게 일회성 치유 치료를 제공하는 것을 목표로 하고 있다.
또한, 이 회사는 MGX-001 편집 플랫폼을 활용하여 분비 단백질 장애에 대한 추가 치료법을 추구할 계획이다.
현재 메타제노미의 재무 상태는 안정적이며, 향후 임상 시험을 위한 자금 조달과 전략적 파트너십을 통해 성장 가능성이 높다.
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