스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 글로벌 규제 기관과 협력하고 드라베 증후군 치료를 위한 3상 연구 계획을 발표했다.
7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 7일, 스토크쎄라퓨틱스가 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 약물로서 zorevunersen의 3상 연구를 시작할 계획을 발표했다.
이 회사는 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 일본의 의약품 및 의료기기청(PMDA)과의 성공적인 상호작용을 통해 EMPEROR 3상 연구 프로토콜을 최종 확정했다.
제안된 연구는 드라베 증후군을 앓고 있는 2세에서 18세 미만의 아동 및 청소년을 대상으로 70mg의 로딩 용량 두 번과 45mg의 유지 용량 두 번을 비교하는 방식으로 진행된다.
주요 목표는 주요 운동 발작 빈도의 감소이며, 주요 2차 목표는 Vineland-3를 통해 측정된 인지 및 행동의 개선이다.스토크쎄라퓨틱스는 2025년 중반에 3상 연구를 시작할 계획이다.
스토크쎄라퓨틱스의 CEO인 에드워드 M. 케이 박사는 "zorevunersen에 대한 글로벌 3상 연구 설계의 일치가 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 약물을 제공하는 목표에 한 걸음 더 다가가게 한다"고 말했다.
zorevunersen은 최근 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았으며, 이는 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 과정이다.
이 약물은 현재 진행 중인 임상 시험에서 드라베 증후군의 근본 원인을 치료하고 발작을 줄이며 인지 및 행동 개선을 보여줄 가능성이 있다.
스토크쎄라퓨틱스는 zorevunersen이 38,000명 이상의 드라베 증후군 환자에게 상업적 기회를 제공할 수 있는 가능성을 평가하고 있다.
이 회사는 2027년 말까지 데이터 결과를 예상하고 있으며, 연구는 미국, 유럽, 일본에서 진행될 예정이다.
현재 드라베 증후군 치료를 위한 질병 수정 약물은 없으며, 기존 치료는 발작 빈도를 줄이는 데 중점을 두고 있다.
스토크쎄라퓨틱스는 zorevunersen이 이러한 치료의 한계를 극복할 수 있는 가능성을 가지고 있다고 믿고 있다.
또한, zorevunersen은 FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 드라베 증후군의 유전자 변이가 확인된 환자에게 적용될 예정이다.
스토크쎄라퓨틱스는 RNA 의약품을 활용하여 단백질 발현을 회복하는 데 전념하고 있으며, zorevunersen은 드라베 증후군 치료를 위한 임상 시험 중이다.
현재까지 600회 이상의 zorevunersen 용량이 여러 연구에서 환자에게 투여되었으며, 일부 환자는 3년 이상 치료를 받고 있다.
스토크쎄라퓨틱스는 드라베 증후군 치료를 위한 혁신적인 접근 방식을 통해 환자들에게 더 나은 삶의 질을 제공할 수 있는 기회를 모색하고 있다.
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