29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 29일, 펩젠(나스닥: PEPG)은 중증 근육병인 듀셴 근육 위축증(DMD) 치료를 위한 PGN-EDO51의 CONNECT 임상 프로그램에 대한 최근 업데이트를 제공했다.이 프로그램은 엑손 51 스키핑 접근법에 적합한 환자를 대상으로 한다.
CONNECT1-EDO51은 캐나다에서 진행 중인 2상 개방형 다상승 용량(MAD) 임상 시험으로, DMD를 앓고 있는 소년과 젊은 남성을 두 개의 집단으로 모집하고 있으며, 안전성 및 내약성, 디스트로핀 생산, 엑손 스키핑, 근육 조직 농도를 평가하는 것을 목표로 한다.
10 mg/kg 집단은 완전히 모집되었고(n=4), 5 mg/kg 집단(n=3)의 참가자들은 장기 연장 연구에서 해당 용량으로 계속 투여되고 있다.회사는 2025년 연말까지 10 mg/kg 집단의 임상 데이터를 보고할 계획이다.
10 mg/kg 집단의 두 참가자는 이전에 무증상 저마그네슘혈증으로 보고되었으나, 지속적인 경구 마그네슘 보충으로 기초 수준으로 회복되었다.
이들 중 한 참가자는 추정 사구체 여과율(eGFR)의 감소로 인해 투여가 일시 중단되었으나, 이 사건은 사전 지정된 용량 제한 독성 기준을 충족하지 않았다.후속 핵 스캔 결과, 측정된 사구체 여과율은 정상 범위에 있었다.
해당 참가자의 eGFR은 개선되고 있으며, 연구자는 이 값이 정상화됨에 따라 투여 재개를 평가하고 있다.
회사는 이 사건과 관련된 잠재적 혼란 요소를 검토하여 그 발생 원인을 더 잘 이해하고자 한다.
회사는 캐나다 보건부로부터 5 mg/kg 및 10 mg/kg 집단의 환자 투여가 현재 용량 수준에서 계속될 수 있다는 통지를 받았으며, 추가 용량 증가 또는 현재 용량 수준에서의 추가 참가자 모집 전에 안전성 우려를 해결하기 위해 추가 정보를 요청받았다.회사는 캐나다 보건부와 협력하여 질문에 답변하고 있다.
CONNECT2-EDO51은 현재 영국에서 진행 중인 2상 다국적 이중 맹검 위약 대조 MAD 임상 시험이다.
CONNECT2는 엑손 51 스키핑에 적합한 소년과 젊은 남성을 모집하며, 안전성 및 내약성, 디스트로핀 생산, 엑손 스키핑, 기능적 결과 측정을 평가하는 것을 목표로 한다.
12월에 회사는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CONNECT2 임상 시험을 시작하기 위한 임상 보류 통지를 받았으며, 이는 이전에 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관(MHRA)에서 진행을 승인받은 바 있다.
회사는 FDA와 협력하여 환자 집단에 대한 계획된 용량 수준에 대한 지원 데이터를 해결하고 있다.
연구개발 책임자인 폴 스트렉 박사는 "2025년 1월 23일 기준으로 CONNECT1에서 모든 치료 관련 부작용은 경미했으며, PGN-EDO51의 안전성 프로필이 긍정적이라고 믿는다. CONNECT1 10 mg/kg 집단의 한 환자에서 보고된 eGFR 감소가 투여 일시 중단 동안 개선된 점에 고무된다. 우리는 원인을 평가하고 있으며, PGN-EDO51 임상 프로그램의 안전성을 면밀히 모니터링할 것이다.
PGN-EDO51은 펩젠이 개발 중인 DMD 치료를 위한 후보 물질로, 회사의 독점적인 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 기술을 활용하여 이 파괴적인 질병의 근본 원인을 표적하는 치료 올리고뉴클레오타이드를 전달하도록 설계되었다.
PGN-EDO51은 디스트로핀 전사체의 엑손 51을 스킵하도록 설계되었으며, 이는 DMD 환자의 약 13%에 대한 확립된 치료 표적이다.
이를 통해 개방 독서 프레임을 복원하고 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 한다.
미국 식품의약국은 PGN-EDO51에 대해 DMD 환자 치료를 위한 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했다.
PGN-EDODM1은 펩젠이 개발 중인 근긴장성 근육병 1형(DM1) 치료를 위한 후보 물질로, 회사의 독점적인 EDO 기술을 활용하여 MBNL1의 정상적인 스플라이싱 기능을 복원하도록 설계된 치료 올리고뉴클레오타이드를 전달한다.
DM1은 점진적으로 장애를 유발하고 생명을 단축시키는 유전 질환으로, 미국에서 약 4만 명, 유럽에서 7만 4천 명 이상이 영향을 받는 것으로 추정된다.
미국 식품의약국은 PGN-EDODM1에 대해 DM1 환자 치료를 위한 고아약 및 신속 심사 지정을 부여했다.
펩젠은 중증 신경근육 및 신경 질환 치료의 혁신을 목표로 하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.
펩젠의 EDO 플랫폼은 10년 이상의 연구 및 개발을 기반으로 하며, 세포 침투 펩타이드를 활용하여 결합된 올리고뉴클레오타이드 치료제의 흡수 및 활성을 개선한다.
이러한 EDO 펩타이드를 사용하여 심각한 질병의 근본 원인을 표적하는 올리고뉴클레오타이드 치료 후보 물질의 파이프라인을 생성하고 있다.
이 보도 자료는 1995년 개정된 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.
이러한 진술은 "목표", "예상", "신뢰", "가능성", "추정", "기대", "예측", "계획", "잠재적", "의도", "수행", "가능성", "추구", "할 것"과 같은 단어로 식별될 수 있으며, 이러한 단어의 변형이나 유사한 표현이 포함된다.이 보도 자료의 역사적 사실이 아닌 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있다.
이러한 미래 예측 진술에는 CONNECT1 및 CONNECT2 2상 시험의 진행 상태, 최근 안전성 및 투여 업데이트, CONNECT1 2상 시험의 추가 데이터 보고 예상 시기, FREEDOM 1상 시험의 데이터 및 진행 중인 규제 상호작용에 대한 진술이 포함된다.
이 보도 자료의 모든 미래 예측 진술은 발표일 현재의 기대, 추정 및 예측에 기반하며, 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 명시되거나 암시된 것과 실질적으로 다르게 나타날 수 있는 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.
이러한 위험과 불확실성에는 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1을 포함한 제품 후보의 개발 활동을 성공적으로 시작하거나 완료하는 데 지연 또는 실패가 포함된다.
CONNECT1, CONNECT2, FREEDOM 및 FREEDOM2를 포함한 임상 시험에 환자를 모집할 수 있는 능력, 임상 및 전임상 연구 결과에 대한 해석이 잘못될 수 있으며, PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1에 대한 이전 임상 또는 전임상 결과를 기반으로 예상하는 치료 활동 수준을 관찰하지 못할 수 있다.
PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1을 포함한 제품 후보가 임상 시험에서 안전하고 효과적이지 않거나 안전성과 효능을 입증하지 못할 수 있다.
규제 기관과의 상호작용에서 발생하는 부정적인 결과, 규제 검토 지연, 진행 승인 또는 프로그램에 대한 승인 지연, 계획된 임상 연구 시작에 대한 승인 지연, 개발 프로그램 수정 요구 등도 포함된다.
규제 프레임워크의 변화, 개발 활동과 관련된 비용의 예상치 못한 증가, 재정 자원 및 현금 흐름에 부정적인 영향을 미치는 기타 사건도 포함된다.
펩젠의 프로그램 및 운영에 대한 추가 위험은 SEC에 제출된 최신 연례 보고서(Form 10-K) 및 분기 보고서(Form 10-Q)에 설명되어 있다.
펩젠은 법률에 의해 요구되는 경우를 제외하고는 미래 예측 진술을 업데이트할 의무를 명시적으로 부인한다.
이 보도 자료는 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1에 대한 논의를 포함하며, 이는 어떤 국가에서도 사용 승인을 받지 않은 연구 치료제이며, 그 효능이나 안전성에 대한 결론을 전달할 의도가 아니다.
PGN-EDO51, PGN-EDODM1 또는 기타 연구 치료제가 임상 개발을 성공적으로 완료하거나 규제 당국의 승인을 받을 것이라는 보장은 없다.
투자자 연락처: 데이브 보라, CFA, SVP, 투자자 관계 및 기업 커뮤니케이션, dborah@pepgen.com 미디어 연락처: 줄리아 도이치, 리라 전략 자문, Jdeutsch@lyraadvisory.com
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1835597/000095017025010515/0000950170-25-010515-index.htm)
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