10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 애비디티바이오사이언스는 델파시바트 조타디르센(‘del-zota’)을 지속적으로 치료받은 참가자들로부터의 새로운 데이터를 발표했다.
이 데이터는 EXPLORE44 및 EXPLORE44-OLE 시험에서 1년 동안 치료받은 참가자들로부터 수집되었으며, 질병 진행의 역전과 여러 기능적 지표에서의 전례 없는 개선을 보여주었다.추가적인 데이터는 향후 과학 회의에서 발표될 예정이다.
del-zota로 치료받은 시험 참가자들은 정상의 약 25%에 해당하는 디스트로핀 생산의 통계적으로 유의미한 증가를 보였으며, 총 디스트로핀은 정상의 최대 58%까지 회복되었다.
크레아틴 키나제(CK) 수치는 기준선에 비해 80% 이상 감소하였고, 평가 기간 동안 거의 정상 수준을 유지하였다.치료 1년 후, 50%의 참가자들이 CK 수치를 정상 범위 내에 두었다.
총 17명의 참가자(12명 보행 가능, 5명 비보행)가 EXPLORE44의 del-zota 치료군에서 시작하여 EXPLORE44-OLE로 이어졌다.
연구 설계에 따라 일부 참가자는 5 mg/kg을 6주마다, 일부는 10 mg/kg을 8주마다 투여받았다.
모든 참가자는 EXPLORE44-OLE에서 5 mg/kg(6주마다) 투여 일정으로 전환되었다.모든 평가를 완료할 수 있는 참가자는 아니었다.
del-zota 치료를 받은 참가자들의 기능적 데이터는 DMD44 자연사 연구(PRO-DMD-01)와 비교하여 개선을 보여주었다.
4계단 오르기(4SC)에서는 기준선에서 2.1초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 2.7초 감소하였다.
10미터 걷기/달리기 테스트(10mWRT)에서는 기준선에서 0.7초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 1.5초 감소하였다.
바닥에서 일어나는 시간(TTR)에서는 기준선에서 3.2초 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 1.6초 감소하였다.
노스 스타 보행 평가(NSAA)는 안정적으로 유지되었으며, 자연사 그룹은 기준선에서 2.4점 감소하였다.
상지 기능 평가(PUL2)에서는 기준선에서 1.5점 개선되었고, 자연사 그룹은 기준선에서 0.7점 감소하였다.
안전성은 EXPLORE44-OLE 시험의 모든 참가자에서 평가되었으며, del-zota는 2025년 6월 데이터 기준으로 장기적인 안전성과 내약성을 지속적으로 보여주었다.
대부분의 치료 유발 이상 반응(TEAE)은 경미하거나 중간 정도였으며, 가장 흔한 TEAE는 상기도 증상, 설사, 낙상, 요통 및 두통이었다.한 참가자는 과민반응 사건으로 인해 EXPLORE44-OLE에서 중단되었다.
애비디티는 2025년 연말까지 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 제출할 계획이다.
이는 애비디티의 12개월 기간 동안 계획된 세 번의 BLA 제출 중 첫 번째가 될 것이다.애비디티는 전 세계 승인을 지원하기 위한 확인 연구를 준비하고 있다.
위의 연구에서 4SC, 10mWRT, TTR 및 NSAA는 보행 가능한 참가자에서만 수행되었으며, PUL은 보행 가능 및 비보행 참가자에서 수행되었다.
PRO-DMD-01은 DMD 환자의 진행을 연구하기 위한 관찰적, 전향적 자연사 연구(n=269)로, DMD44 참가자(n=22)의 일치하는 하위 집합이 12개월 동안 주요 보행 기능 지표에서의 진행을 분석하는 데 사용되었다.자연사 비교군은 별도의 발표된 자연사 연구(n=27)를 기반으로 하여 사용되었다.
자연사 데이터는 del-zota 환자 데이터와 정확히 일치하지 않거나 DMD44 환자 집단을 다르게 대표하지 않을 수 있다.
현재 애비디티의 재무 상태는 안정적이며, 향후 BLA 제출과 상용화에 대한 준비가 진행되고 있다.
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