24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 펩젠은 "펩젠, DM1 환자에서 보고된 최고 평균 스플라이싱 교정 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.
보도자료에 따르면, 15 mg/kg 용량의 PGN-EDODM1 단일 투여 후 평균 53.7%의 스플라이싱 교정이 관찰되었으며, 모든 환자가 스플라이싱 개선을 보였다.
PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 약물 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났다.
보스턴에서 열린 발표에서 펩젠의 연구개발 부문 부사장인 Paul Streck 박사는 "FREEDOM 임상 연구가 PGN-EDODM1의 단일 투여 후 전례 없는 스플라이싱 교정을 포함한 모든 주요 목표를 달성했다"고 말했다.
이어서 펩젠의 CEO인 James McArthur 박사는 "15 mg/kg 용량의 FREEDOM 시험에서 100%의 환자가 치료 후 스플라이싱 교정이 개선되었다"고 덧붙였다.
FREEDOM-DM1 연구의 15 mg/kg 용량 코호트에서 스플라이싱 및 근육 농도 데이터는 다음과 같다.
15 mg/kg의 PGN-EDODM1을 투여받은 환자 6명에서 평균 스플라이싱 교정이 53.7%로 측정되었으며, 이는 이전에 보고된 5 mg/kg에서 12.3% 및 10 mg/kg에서 29.1%의 스플라이싱 교정보다 상당히 높은 수치이다.
또한, 15 mg/kg 용량을 투여받은 모든 환자(100%)가 치료에 반응하여 스플라이싱 교정이 개선되었다.
PGN-EDODM1은 15 mg/kg에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 심각한 치료 관련 부작용은 없었다.
모든 치료 관련 부작용은 경미하거나 중간 정도의 심각도로 나타났으며, 일시적이고 개입이 필요하지 않았다.
펩젠은 FREEDOM2-DM1 투여 연구의 5 mg/kg 코호트 결과를 2026년 1분기에 발표할 예정이다.
이 연구는 DM1 치료를 위한 PGN-EDODM1의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 방식으로 진행되고 있다.
DM1은 주로 골격근, 심장 및 평활근에 영향을 미치는 유전적 질환으로, 전 세계적으로 약 8,000명 중 1명이 이 질환을 앓고 있으며, 미국에는 약 4만 명, 유럽에는 7만 5천 명, 일본에는 1만 5천 명의 환자가 있다.
펩젠은 PGN-EDODM1이 DM1의 근본 원인을 해결하기 위해 설계되었으며, 이 치료법이 환자에게 실질적인 개선을 가져올 수 있을 것으로 기대하고 있다.
현재 펩젠의 재무 상태는 안정적이며, 향후 연구 결과에 따라 긍정적인 성과를 기대할 수 있다.
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