12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 12일, 펩젠은 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과와 최근 기업 하이라이트를 발표했다.
이번 분기는 FREEDOM 연구의 15 mg/kg 집단에서 강력한 결과가 나타났으며, 이는 단일 투여 후 전례 없는 수준의 스플라이싱 교정이 이루어졌음을 보여준다.
펩젠의 CEO인 제임스 맥아더는 "FREEDOM 연구의 주요 목표가 달성됨에 따라, 우리는 이 모멘텀을 이어가며 상승 용량 시험인 FREEDOM2를 진행하고 있다. 잘못된 스플라이싱이 DM1의 근본 원인인 만큼, 우리가 달성한 높은 수준의 스플라이싱 교정이 시간이 지남에 따라 근본적인 기능 개선으로 이어질 가능성이 있다"고 믿음을 표명했다.
펩젠은 2025년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 163.7백만 달러에 달한다고 보고했다. 현재 계획에 따르면, 이 자산은 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 보인다.
연구 및 개발 비용은 2025년 3분기에 13.4백만 달러로, 2024년 같은 기간의 17.7백만 달러에 비해 감소했다. 일반 관리 비용은 5.2백만 달러로, 2024년 같은 기간의 5.4백만 달러와 비슷한 수준을 유지했다.
2025년 3분기 순손실은 18.0백만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은 0.52달러였다. 이는 2024년 같은 기간의 21.4백만 달러, 주당 0.66달러에 비해 개선된 수치이다.
펩젠은 2025년 9월 30일 기준으로 약 68.7백만 주의 주식을 발행한 상태이다. 또한, 2025년 9월에 1억 1,500만 달러의 자금을 조달하는 공모를 완료했으며, 이 자금은 2027년 하반기까지 운영 자금을 연장하는 데 기여할 예정이다.
2025년 10월에는 세계 근육학회(WMS)에서 FREEDOM-DM1 1상 임상 데이터에 대한 두 개의 구두 발표가 이루어졌으며, 이 발표는 펩젠의 웹사이트에서 확인할 수 있다.
펩젠의 연구개발 후보인 PGN-EDODM1은 DM1 치료를 위해 개발 중인 혁신적인 치료제로, MBNL1의 정상적인 스플라이싱 기능을 복원하도록 설계된 치료용 올리고뉴클레오타이드를 전달하는 EDO 기술을 활용한다. PGN-EDODM1은 DMPK 전사체에서 CUG 반복 확장을 타겟으로 하여 MBNL1의 결합을 방해함으로써 DM1의 유해한 영향을 해결한다.
미국 식품의약국(FDA)은 PGN-EDODM1에 대해 고아약 및 신속 심사 지정을 부여했다. 펩젠은 현재 2025년 9월 30일 기준으로 총 자산이 190.1백만 달러, 총 부채는 26.9백만 달러로 보고하고 있으며, 주주 자본은 163.1백만 달러에 달한다. 이러한 재무 상태는 펩젠이 향후 연구 개발을 지속할 수 있는 기반을 마련하고 있음을 보여준다.
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