11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 11일, 프리시전 바이오사이언스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 듀셴 근육병(DMD) 치료를 위한 PBGENE-DMD 프로그램의 임상시험 승인을 받았다.
FDA의 'Study May Proceed' 통지는 FUNCTION-DMD 1/2상 임상 연구를 위한 임상 시험 사이트 활성화를 시작할 수 있게 해준다.
현재 여러 세계적 DMD 임상 시험 사이트에서 기관 윤리위원회(IRB) 절차가 진행 중이다.
PBGENE-DMD는 DMD의 근본적인 유전적 원인을 교정하기 위해 설계된 생체 내 유전자 편집 임상 시험 제품으로, 혁신적인 일회성 유전자 편집 치료법을 통해 이루어진다.
회사는 근육병 협회 회의 이후 3월에 PBGENE-DMD와 FUNCTION-DMD 임상 연구에 대해 주요 의견 리더들과 함께 논의하는 가상 이벤트를 개최할 계획이다.
프리시전 바이오사이언스는 임상 단계의 유전자 편집 회사로, 자사의 독창적인 ARCUS® 플랫폼을 활용하여 높은 미충족 수요 질병을 위한 생체 내 유전자 편집 치료제를 개발하고 있다.
이번 FDA의 'Study May Proceed' 통지를 통해 프리시전 바이오사이언스는 DMD 환자들을 위한 FUNCTION-DMD 1/2상 임상 시험의 IRB 활동 및 임상 시험 사이트 활성화를 시작할 수 있게 됐다.
연구의 목표는 DMD 환자에서의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것으로, 여기에는 디스트로핀 단백질 발현 및 기능적 결과가 포함된다.
PBGENE-DMD는 프리시전의 전액 출자된 최초의 생체 내 유전자 편집 프로그램으로, 45번 엑손과 55번 엑손 사이의 돌연변이를 가진 환자에서 디스트로핀 유전자를 영구적으로 교정하기 위해 설계됐다.
이 치료의 목표는 디스트로핀 유전자가 거의 전체 길이의 기능적 디스트로핀 단백질을 생성할 수 있도록 복원하는 것이다.
이 단백질은 전체 길이의 디스트로핀의 80%를 유지하며, 현재 승인되었거나 개발 중인 합성 미세 디스트로핀 구조물보다 상당히 크다.
아라빈단 비라판디안 박사는 "듀셴 근육병은 디스트로핀 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 진행성 질환으로, 기능적 단백질의 생산을 방해하여 지속적인 근육 퇴화를 초래한다"고 말했다.
그는 "PBGENE-DMD는 거의 전체 길이의 디스트로핀을 복원하도록 설계되었으며, 상당한 기능적 이점을 제공할 가능성이 있다. 이는 중요한 이정표이며, 45-55번 엑손에 돌연변이가 있는 DMD 환자에서 유전자 절제 접근 방식을 평가하기 위한 FUNCTION-DMD 1/2상 임상 연구에 참여하기를 기대한다"고 덧붙였다.
패트 푸를롱은 "PBGENE-DMD는 DMD 커뮤니티에 중요한 진전을 의미하며, 이는 DMD 환자의 대다수를 치료하기 위해 설계된 최초의 유전자 편집 접근법이다. 가족들은 이 질병의 경과를 의미 있게 변화시킬 수 있는 새로운 치료법을 간절히 기다리고 있으며, 우리는 근본적인 유전적 원인을 해결하기 위해 설계된 프로그램이 발전하는 것을 보게 되어 고무된다"고 말했다.
마이클 아모로소 CEO는 "PBGENE-DMD에 대한 FDA의 'Study May Proceed' 통지는 프리시전 바이오사이언스의 또 다른 규제 성과를 나타낸다. 현재 승인된 치료법에도 불구하고 DMD를 앓고 있는 소년들은 시간이 지남에 따라 기능적 개선을 가져오는 치료가 부족하다. 우리는 2026년 상반기 내에 미국에서 첫 임상 사이트를 활성화할 목표로 이 혁신적인 유전자 절제 접근법을 클리닉에 도입하게 되어 기쁘다.
PBGENE-DMD는 최근 FDA로부터 DMD 치료를 위한 희귀 소아 질환(RPD) 및 고아약(ODD) 지정을 받았다.
FUNCTION-DMD 임상 시험은 45-55번 엑손에 돌연변이가 있는 DMD 환자를 모집할 예정이다.
초기 데이터는 2026년 연말까지 여러 환자에서 예상되며, 근육 생검에서의 거의 전체 길이의 디스트로핀 단백질 발현 비율로 초기 효능이 평가될 것이다.
10명의 DMD 환자에서 지지 데이터가 확보되면, 회사는 FDA와 만나 규제 경로에 대해 조율할 예정이다.
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