12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 12일, 울트라제닉스 파머슈티컬이 자사의 AAV8 유전자 치료제 DTX301의 임상 3상 Enh3ance 연구에서 긍정적인 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.
이 연구는 오르니틴 트랜스카바밀레이스(OTC) 결핍 치료를 위한 임상 시험으로, 무작위 이중 맹검 위약 대조 기간의 36주차에서 DTX301 치료를 받은 환자 18명은 위약 19명 대비 24시간 혈장 암모니아(AUC0-24) 수치가 통계적으로 유의미하게 18% 감소(p=0.018)했으며, 36주차까지 평균 암모니아 AUC0-24 수치를 정상 범위로 유지했다.
기저선에서 최적의 약물 치료와 식이 제한에도 불구하고 비정상적인 암모니아 AUC0-24 수치를 보였던 9명의 환자 중 8명이 신속하게 정상 암모니아 수치에 도달했으며, 이 수치는 치료 기간 동안 일반적으로 유지되었다.
DTX301 치료를 받은 환자 중 50%는 기저선에서 24시간 암모니아 AUC 수치가 정상으로 나타났고, 위약 환자에서는 68%가 정상 수치를 보였다.
DTX301 치료를 받은 환자들은 6주차에 24시간 암모니아 수치가 신속하게 감소하였고, 36주차에는 위약 대비 18% 감소(p=0.018)를 기록했다.
치료를 받은 환자들은 평균 27%의 암모니아 스캐빈저 약물 사용량 감소에도 불구하고 암모니아 수치를 정상 범위로 유지했다.
24주차에 평가된 OTC 증상에 대한 환자 전반적 인상 척도(PGIC)에서는 치료를 받은 환자 중 71%가 크게 개선되었다. 위약 그룹에서는 0%였다.
24주차 PGIC 평가에서 OTC 결핍 증상과 일상 생활에 미치는 영향에 대한 보고에서는 치료를 받은 환자 중 64%가 크게 개선(43%)되거나 중간 정도로 개선(21%)되었고, 위약 그룹에서는 19%만이 중간 정도로 개선되었다.
DTX301은 이전의 1/2상 안전성 데이터와 일치하는 수용 가능한 안전성 프로파일을 보이며 잘 견뎌졌다. 가장 흔한 치료 유발 부작용은 스테로이드로 관리된 경미한 간 반응이었다. 한 건의 심각한 부작용(SAE)인 급성 간염이 치료와 관련이 있었으며, 스테로이드로 해결되었다. 혈전 미세혈관병증, 배측 뿌리 신경절 독성, 악성 종양 또는 기타 복잡한 면역 반응과 관련된 SAE나 AE는 없었다.
위약 그룹에서는 입원이 필요한 고암모니아 위기 사건이 5회 발생하였고, 이 중 1명이 사망했으며, 치료 그룹에서는 1건의 사건만 발생하고 사망자는 없었다. 위약 그룹의 2명은 고암모니아 위기로 인한 사망을 포함하여 치료를 중단하였고, 1명은 교차 이전에 AAV8 항체 양성으로 전환되었다. DTX301 그룹의 1명은 비임상적 이유로 36주차 이후 치료를 중단하였다.
연구는 DTX301 치료 후 64주 동안 치료 부담 감소를 평가하는 두 번째 주요 목표로 계속 진행되며, 여기에는 암모니아 스캐빈저 및 식이 관리의 사용이 포함된다. 데이터는 2027년 상반기에 예상된다.
이 프로그램의 진행은 2026년 2월 회사의 2026년 지출 가이드라인에 반영되며, 2027년 수익성 목표 내에서 관리될 예정이다.
회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다. 이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과와 차이를 초래할 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2026년 2월 18일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 연례 보고서(Form 10-K) 및 SEC에 제출된 이후의 정기 보고서를 참조하면 된다.
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