30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 3월 30일, 울트라제닉스 파머슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UX016의 임상시험용 신약(IND) 신청이 승인됐다.
UX016은 시알산(SA)의 실험적 소분자 프로드럭으로, GNE 근병증(GNEM)을 위한 기질 대체 요법으로 평가되고 있다.
GNEM은 GNE 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 드문 유전성 신경근육 질환으로, SA 생산이 부족해지는 질환이다.
UX016 프로그램은 임상 개념 증명을 위한 환자 그룹의 외부 자금 지원을 통해 진행되며, 2026년 하반기에 시작될 예정인 1상/2상 연구를 포함한다.
UX016은 SA와 효율적인 근육 전달을 향상시키는 소수성 지방산 꼬리로 구성된 프로드럭이다.UX016은 이전의 기질 대체 요법의 효능을 제한했던 문제를 해결하는 것을 목표로 한다.
전임상 데이터에 따르면, 지방산 꼬리는 UX016의 근육 및 기타 조직으로의 분포를 개선하고, 근육 세포 내 SA의 효율적인 흡수 및 방출을 지원한다.
계획된 첫 번째 인간 대상 1상/2상 연구는 미국에서 GNEM을 가진 18세에서 55세 사이의 성인 약 24명을 등록할 예정이다.
이 연구는 2026년 하반기에 시작될 예정이며, UX016의 안전성과 효능을 평가할 것이다.
연구는 또한 두 가지 용량에서 근육으로의 약물 동태학 및 전달을 평가하고, 치료 48주 동안 GNEM과 관련된 환자 보고 결과 및 기타 기능적 측정을 평가할 것이다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.
실제 결과가 다를 수 있는 위험과 불확실성에 대한 추가 설명은 2026년 2월 18일에 증권거래위원회(SEC)에 제출된 회사의 연례 보고서(Form 10-K) 및 SEC에 제출된 이후의 정기 보고서를 참조하라. 이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 아래에 서명된 바와 같다.
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