초기 환자 3명 안전성 관찰 기간 완료…FDA와 후속 절차 협의 중
로켓 파머슈티컬스가 발표한 보도자료에 따르면, 수정된 핵심 임상 2상 프로토콜에 따라 RP-A501을 투여받은 초기 환자 3명 모두 프로토콜에 정의된 안전성 관찰 기간을 마쳤다. 관찰 결과 혈전성 미세혈관병증(TMA)이나 모세혈관 누출 증후군 등 중대한 안전성 우려는 관찰되지 않았다.
이번 임상 2상에 적용된 조정된 용량(3.8 × 10¹³ GC/kg)은 임상 1상 경험과 다논병의 생물학적 특성을 바탕으로 유효성을 유지하면서 안전성 프로필을 최적화하기 위해 선택됐다. 회사는 추가 환자 투여와 임상 2상 완료를 위해 미국 식품의약국(FDA)과 적극적으로 협의하고 있으며, 올해 하반기 규제 경로에 대한 업데이트를 제공할 계획이다.
심혈관 파이프라인 개발 일정 순항
이와 함께 로켓 파머슈티컬스는 다른 심혈관 질환 유전자 치료제 파이프라인의 임상 및 규제 일정도 예정대로 진행하고 있다고 밝혔다.PKP2-부정맥 유발성 심근병증(PKP2-ACM) 치료제 후보물질인 'RP-A601'은 FDA와 중추적(Pivotal) 연구 설계 조율을 진행 중이며, 올해 하반기 규제 업데이트를 예상하고 있다. 현재 진행 중인 임상 1상 시험은 다양한 질환 심각도에 걸친 생물학적 활성을 평가하기 위해 환자 등록을 지속하고 있다.
또한 BAG3-확장성 심근병증(BAG3-DCM) 치료제 후보물질인 'RP-A701'은 성인 환자를 대상으로 안전성과 예비 효능을 평가하기 위한 다기관 임상 1상 시험의 환자 스크리닝과 등록을 시작했다. 회사는 올해 하반기 중 첫 환자 투여가 이루어질 것으로 전망했다.
로켓 파머슈티컬스는 미국 뉴저지주 크랜베리에 본사를 두고 있으며, 희귀 유전 질환 및 심혈관 질환을 표적으로 하는 다양한 유전자 치료제 파이프라인을 개발 및 상업화하는 바이오테크 기업이다.
#로켓 파머슈티컬스 #RCKT #RPA501 #다논병 #유전자치료제
※ 본 보고서는 AI가 생성한 참고 자료로, 번역 과정 및 기사 작성 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다.
투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
