영국 MHRA에도 판매 허가 신청서 제출…3년 임상 데이터 기반
유니큐어는 2026년 9월 2일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 AMT-130의 신속 승인을 위한 생물학적제제 허가 신청서(BLA)를 제출했다고 발표했다. 이와 함께 영국 의약품 및 헬스케어 제품 규제청(MHRA)에도 판매 허가 신청서(MAA)를 제출했다.
이번 허가 신청은 AMT-130의 임상 1/2상 시험에서 도출된 3년 추적 관찰 데이터 분석 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 임상에서 AMT-130은 대조군 대비 질병 진행을 늦추는 효과를 입증했다. 유니큐어는 이번 BLA 제출과 함께 우선심사(Priority Review)를 요청했으며, 이것이 받아들여질 경우 FDA의 심사 기간은 60일의 예비 검토 기간 이후 6개월로 단축된다.
AMT-130은 헌팅턴병 치료제 후보물질 중 최초로 FDA로부터 획기적 치료제(Breakthrough Therapy) 및 첨단재생의약치료제(RMAT) 지정을 받았으며, 패스트트랙(Fast Track) 지정도 보유하고 있다. 이 치료제는 미세 실시간 자기공명영상(MRI) 유도 하에 뇌의 선조체에 직접 단회 투여하는 방식으로 설계됐다.
헌팅턴병은 운동 장애, 인지 저하, 행동 이상을 유발하는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환으로, 현재 미국과 유럽, 영국 내 환자 수는 약 7만 5,000명에 달한다. 현재까지 질병의 발병을 늦추거나 진행을 지연시키는 승인된 치료제는 없는 상태다.
유니큐어는 현재 진행 중인 임상 1/2상의 4년 장기 데이터 분석 결과를 올해 3분기 말 이전에 발표할 계획이다. 유니큐어는 헌팅턴병 외에도 난치성 측두엽 간질, 파브리병 등 심각한 질환을 대상으로 한 유전자 치료제 파이프라인을 개발하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
