아파주네르센 임상 3상서 1차 및 주요 2차 평가지표 미달성
회사 측에 따르면 이번 임상 3상 시험에서 아파주네르센은 베일리 영유아 발달검사 4판(Bayley-4)의 인지 원점수 변화를 평가하는 1차 평가지표를 충족하지 못했다. 또한 주요 2차 평가지표인 다영역 반응자 지수(MDRI)의 순반응률도 달성하지 못했다. 안전성 프로파일은 기존 임상 1/2상 시험과 일치하는 수준으로 나타났다.
임상 3상에 참여한 무작위 배정 그룹들은 기초선(baseline) 단계에서 임상 2상 환자들과 유사한 수준을 보였다. 그러나 치료군과 대조군 사이에서 베일리 인지 원점수나 MDRI의 5개 개별 평가지표 평균 변화 및 순반응률 측면에서 효능을 입증할 만한 차이가 나타나지 않았다.
울트라제닉스 파머슈티컬은 이번 임상 결과를 바탕으로 아파주네르센 개발 프로그램을 평가하고 향후 처분 방향을 결정할 예정이다. 이와 함께 회사는 성장하는 상업화 비즈니스를 지원하는 동시에, 상당한 수준의 비용 절감을 정의하고 실행하기 위해 계획된 운영 전반을 검토할 계획이라고 밝혔다.
울트라제닉스 파머슈티컬은 희귀 및 초희귀 유전 질환 치료제를 개발하고 상업화하는 데 주력하는 미국의 바이오 제약 기업이다.
#울트라제닉스 #RARE #아파주네르센 #엔젤만증후군 #임상3상실패 #비용절감
※ 본 보고서는 AI가 작성한 내용을 기반으로 제작된 참고 자료로, 기사 작성과 검수 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다. 투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
