사혈 횟수 크게 줄이고 헤마토크리트 수치 안정적 유지
DISC-3405는 헵시딘 생성을 증가시키고 혈청 철을 억제하도록 설계된 항-TMPRSS6 단클론 항체 치료제 후보물질이다. 진성적혈구증가증 환자의 사혈(phlebotomy) 요구량을 줄인 최초의 TMPRSS6 표적 단클론 항체다.
이번 임상 2상 시험은 성인 진성적혈구증가증 환자 40명을 코호트 A(20명)와 코호트 B(20명)로 나누어 진행했다. 환자들은 12주간의 용량 증량 기간을 거친 후, DISC-3405 300mg을 코호트 A는 2주 간격, 코호트 B는 4주 간격으로 피하 투여받았다.
사혈 횟수 유의미하게 감소
효능 데이터가 공개된 코호트 A의 분석 결과, 임상 26주를 완료한 13명의 환자에서 평균 사혈 횟수가 치료 전 26주간 4.0회에서 치료 후 26주간 0.6회로 크게 감소했다. 또한 환자의 61.5%는 치료 후 26주 동안 사혈을 전혀 받지 않은 상태를 유지했다. 첫 번째 유지 기간(12~32주)을 마친 9명의 환자 중에서는 77.8%가 사혈을 받지 않았다.치료를 받은 환자들은 26주 차까지 평균 헤마토크리트 수치가 45% 미만으로 안정적으로 조절됐으며, 초기 증상 완화 효과도 나타났다. 안전성 측면에서 DISC-3405는 전반적으로 양호한 내약성을 보였으며, 부작용은 기저 질환과 일치하는 수준이었고 주사 부위 반응은 경미하고 일시적인 수준에 그쳤다.
존 퀴셀(John Quisel) 디스크 메디신 대표이사 겸 최고경영자(CEO)는 "RESTORE-PV 임상의 첫 데이터는 DISC-3405의 약력학적 특성이 주요 임상 지표로 잘 이어지고 있음을 보여준다"며 "철분 제한은 진성적혈구증가증 환자들에게 혁신적인 치료 접근법이 될 수 있으며, 이번 업데이트를 통해 골수증식성종양 분야에서 중추적인 개발 단계로 나아갈 수 있는 두 개의 프로그램을 확보하게 됐다"고 말했다.
연말 추가 데이터 및 향후 계획 발표 예정
디스크 메디신은 2026년 말까지 RESTORE-PV 임상 시험의 추가 업데이트와 함께 낫적혈구증(SCD) 환자를 대상으로 진행 중인 DISC-3405의 임상 1b상 초기 데이터를 발표할 계획이다.이와 함께 회사는 골수섬유증(MF) 관련 빈혈 치료제 후보물질인 '셀코드바트(selcodebart, DISC-0974)'의 임상 2상(RALLY-MF) 긍정적 결과도 이번 학회에서 재차 발표했다. 셀코드바트와 관련해 올해 말까지 미국 식품의약국(FDA)과의 임상 2상 종료 회의 결과를 공유하고 골수섬유증 빈혈 치료를 위한 중추적 임상 개발 계획을 공개할 예정이다.
디스크 메디신은 심각한 혈액 질환 환자를 위한 혁신적인 치료제 발견, 개발 및 상업화에 주력하는 임상 단계 바이오 제약사다. 적혈구 생물학의 기본 경로인 헴 합성 및 철 항상성을 표적으로 삼아 다양한 혈액 질환 치료제 포트폴리오를 구축하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
