보유 현금 1억 2070만 달러로 내년 4분기까지 운영 자금 확보
메타제노미는 2025년 12월 FDA와 임상시험계획서 제출 전 회의(Pre-IND)를 마쳤으며, 올해 4분기 IND 제출을 거쳐 2027년 첫 환자 투약을 목표로 하고 있다. 임상 1/2상은 글로벌 단일군 연구로 진행되며, 성인 환자를 시작으로 향후 청소년 및 소아 환자까지 대상을 확대할 예정이다.
MGX-001 전임상서 효능 및 안전성 확인
MGX-001은 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 기술을 활용해 알부민 프로모터 위치에 8인자(FVIII) 유전자를 정밀 삽입하는 기전의 치료제다. 비인간 영장류(NHP) 대상 전임상 시험에서 약 19개월 동안 안정적인 FVIII 발현과 지속성을 확인했으며, 정상 범위의 FVIII 활성 수준을 달성했다.안전성 평가에서도 1차 인간 간세포(PHH)를 대상으로 치료 용량을 초과하는 고용량을 투여했으나 오프타깃(표적 이탈) 편집이 발견되지 않았다. 회사는 프로모터가 없는 AAV를 저용량으로 쓰는 설계를 통해 기존 유전자 치료제 대비 안전성 우위를 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
재무 현황 및 파트너십 추진
메타제노미의 2026년 2분기 말 기준 현금 및 현금성자산, 매도가능 유가증권은 총 1억 2070만 달러다. 회사는 현재 보유한 자금으로 2027년 4분기까지 운영을 지속할 수 있을 것으로 전망했다.이와 함께 메타제노미는 아이오니스(Ionis)와의 전략적 파트너십을 통해 심혈관 대사 질환 치료제 개발을 진행 중이다. 표적 물질인 TTR, AGT, APOC3 등을 포함한 4개 프로그램이 현재 선도물질 최적화(Lead optimization) 단계에 있으며, 유전자 녹아웃(Knockout)을 통한 단백질 감소를 목표로 하고 있다.
메타제노미는 독자적인 메타게놈 데이터베이스를 기반으로 차세대 유전자 편집 도구를 개발하는 바이오테크 기업이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
