FDA 패스트트랙 지정·1b상 IND 승인, 연말 1b상·내년 초 2상 병행 개시 계획
TX2100은 혈관 신생을 촉진하는 펩타이드 호르몬 아펠린(apelin)의 수용체인 APJ에 결합하는 VHH-Fc 융합 길항제 항체다. HHT는 현재 승인된 치료제가 없는 희귀 유전성 혈관 질환으로, 미국 내 환자 수는 약 7만 5000명으로 추산된다. 회사는 HHT가 두 번째로 흔한 유전성 출혈 질환이라고 설명했다.
임상 1a상 설계와 안전성·약동학 결과
이번 임상 1a상은 호주 애들레이드의 CMAX 임상연구소(CMAX Clinical Research)에서 건강한 성인 자원봉사자 48명을 대상으로 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 단일 상승 용량(SAD) 방식의 첫 인체 투여 시험으로 진행됐다. 6개 용량 코호트에 8명씩 배정해 3대 1 비율로 TX2100 또는 위약을 한 차례 투여했으며, 용량은 정맥 주사(IV) 체중 1kg당 0.1~1mg, 피하 주사(SC) 100~600mg이었다.임상 결과 TX2100은 계획된 6개 용량 코호트 전반에서 대체로 안전하고 내약성이 양호했다. 치료 후 발생한 이상반응(TEAE)은 경증 또는 중등도 수준이었으며 일시적이었다. 모든 용량에서 사망이나 심각한 이상반응(SAE), 중증 TEAE는 없었고, 활력 징후나 실험실 검사, 심전도에서도 임상적으로 유의미한 변화는 관찰되지 않았다. 항약물항체(ADA) 결과는 아직 나오지 않았다.
약동학 결과에서는 저농도에서 표적 매개 약물 처분(TMDD)이 나타나 TX2100이 APJ 수용체에 높은 친화력으로 결합하고 이 기전을 통해 제거된다는 점이 확인됐다. 회사는 이것이 강력한 표적 결합과 부합한다고 설명했다. 관찰된 PK 결과는 향후 임상에서 주 1회 및 격주 피하 투여 요법을 탐색하는 근거가 된다고 회사는 밝혔다. 세부 결과는 10월 12~16일 열리는 큐어HHT(CureHHT) 제16회 HHT 국제 학술회의에서 발표된다.
1b상·2상 용량은 1a상에서 관찰된 TMDD로 추정한 높은 수용체 점유율 노출 수준과 HHT 비임상 모델에서 활성을 보인 목표 노출 수준이라는 두 가지 독립적 방법으로 정하고 있으며, 두 방법은 일관된 목표 노출 범위로 수렴했다. 1a상 파트 A 완료 뒤 진행 중인 파트 B(반복 투여 코호트)는 건강한 자원봉사자 6명의 등록을 마쳤으며, 1일차 600mg, 8일차와 15일차 각 200mg을 피하 투여한다.
연말 1b상·내년 초 2상 병행 추진
회사는 앞으로 수개월 안에 TX2100을 두 건의 HHT 임상에 진입시킬 계획이다. 혈액학적 지원이 필요한 HHT 환자를 대상으로 하는 개방형 임상 1b상은 2026년 말까지, 중등도에서 중증 HHT 환자를 대상으로 하는 위약 대조 임상 2상은 2027년 초 개시해 두 시험을 병행한다는 구상이다.1b상은 철분 및 적혈구 보충 필요성 개선과 혈액학적 지표 개선을 평가 변수로 탐색한다. 2상 평가 변수에는 비출혈(코피), 헤모글로빈, 혈액학적 지원 등 HHT 관련 지표가 포함될 것으로 회사는 예상했다.
FDA 관련 절차도 진전됐다. FDA는 지난 8월 TX2100의 HHT 치료 임상시험계획(IND)을 승인해 미국 내 개방형 임상 1b상 진행을 허용했고, 9월에는 TX2100을 HHT 치료제로 패스트트랙 대상에 지정했다. 패스트트랙은 중증이거나 생명을 위협하는 질환에서 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력이 있는 치료제의 개발을 촉진하고 심사를 신속화하는 FDA 제도다.
앨리스 레이신(Alise Reicin) 텍토닉 테라퓨틱 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "승인된 치료제가 없는 HHT의 잠재적인 계열 내 최초(first-in-class) 선택적 항혈관신생 치료제로서 TX2100 임상 프로그램에 매우 고무돼 있다"며 "차별화된 기전과 이를 뒷받침하는 비임상 데이터, 임상 1a상 단일 상승 용량 시험에서 관찰된 양호한 안전성 프로파일이라는 분명한 근거를 갖고 HHT 환자 대상 임상에 들어간다"고 말했다. 이어 "앞으로 수개월 안에 병행 진행할 1b상과 2상에서 HHT 환자를 대상으로 TX2100을 평가하기를 기대한다"고 덧붙였다.
텍토닉 테라퓨틱은 미국 매사추세츠주 워터타운에 본사를 두고 있으며, 자체 플랫폼 기술인 'GEODe'를 활용해 G단백질결합수용체(GPCR)의 활성을 조절하는 치료용 단백질 및 항체를 개발하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
