담즙 정체성 간질환 환자 대상 평가… 담즙산 수치도 70.1% 감소
이번 임상 3상은 6개월 이상 소아 및 성인 환자 52명(소아 46명, 성인 6명)을 대상으로 진행됐다. 시험 결과 1차 평가변수와 함께 자가 간을 유지 중인 담도 폐쇄증 환자 대상 3개 평가지표를 포함해 미리 설정된 5개 2차 평가변수를 모두 충족했다.
주요 분석 대상인 소아 환자군에서 마라릭시바트 투여군은 가려움증 중증도 점수(ItchRO(Obs))가 기저치 대비 평균 1.81점 개선돼 위약군(0.83점 개선) 대비 통계적으로 유의미한 효과를 보였다(p=0.0004). 전체 환자군에서는 혈청 담즙산(sBA) 수치가 마라릭시바트 투여군에서 기저치 대비 70.1% 감소해 위약군(3.5% 감소) 대비 69.0%의 치료 효과를 기록했다.
20주간의 이중맹검 기간 동안 치료 중 발생한 이상반응(TEAE) 발현율은 마라릭시바트 투여군 96.0%(25명 중 24명), 위약군 96.3%(27명 중 26명)로 나타났다. 3등급 이상 이상반응은 투여군 24.0%(6명), 위약군 22.2%(6명)였고 이 가운데 약물 관련은 투여군 1명(4.0%)이었다. 관심 이상반응 중에서는 설사가 투여군 64.0%(16명), 위약군 11.1%(3명)에서 보고됐으며, 이상반응으로 인한 사망 사례는 발생하지 않았다.
미럼 파머슈티컬스는 미국과 유럽 지역 내 담도 폐쇄증 대상 리브마를리의 공략 가능 환자군을 약 2,000명 규모로 추정하고 있다. 알라질 증후군(ALGS) 대상 시장 기회는 5억 달러 이상으로 전망했다.
미럼 파머슈티컬스는 희귀 간질환 치료제 개발 및 상업화에 집중하는 미국 캘리포니아주 포스터시티 소재 바이오 제약 기업이다.
주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
