블라카메신 임상 진행 가능 통지 수령…핵심 적응증 3개 모두 IND 확보
회사는 15일 보도자료를 통해 FDA로부터 취약X증후군 대상 블라카메신의 IND에 따라 계획된 임상시험을 진행해도 된다는 통지를 받았다고 발표했다. 이로써 애너벡스는 알츠하이머병, 레트증후군에 이어 핵심 적응증 3개 분야 모두에서 미국 내 임상시험을 진행할 수 있는 개시 상태(open IND)를 확보했다. 블라카메신은 앞서 FDA로부터 취약X증후군 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받은 바 있다.
이번 IND 승인으로 애너벡스는 성인 남성 취약X증후군 환자 약 60명을 대상으로 블라카메신 경구용 액제의 안전성, 내약성, 약동학을 평가하는 임상 2a상(ANAVEX2-73-FXS-001)을 추진할 수 있게 됐다. 시험은 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조, 용량 범위 탐색 방식으로 설계됐으며, 행동 지표(취약X증후군용 이상행동 체크리스트 개정판, ABCFX)와 인지 지표(NIH 툴박스)가 이차 평가변수에 포함된다.
테리 켈마이어 임시 최고경영자(CEO)는 "이번 취약X증후군 IND 승인은 알츠하이머병, 레트증후군과 함께 회사의 3대 핵심 적응증 모두에서 IND를 확보하게 된 중요한 이정표"라며 "시그마-1 수용체를 표적으로 하는 블라카메신의 차별화된 작용 기전이 취약X증후군 환자와 가족을 위한 새로운 치료 접근법을 열 잠재력이 있다고 믿는다"고 밝혔다.
전임상 뇌파 지표 개선 논문 발표
블라카메신은 취약X증후군 동물모델인 Fmr1 유전자 결손(녹아웃) 생쥐에서 동료평가 논문 3편을 통해 평가됐다. 가장 최근인 올해 9월 학술지 '프런티어스 인 파마콜로지(Frontiers in Pharmacology)'에 실린 연구에서는 블라카메신을 14일간 경구 투여하자 휴지기 감마파 증가, 청각 자극에 대한 동기화 저하 등 뇌파(EEG) 이상이 용량에 따라 개선됐다. 회사는 이들 뇌파 이상이 생쥐 모델과 환자에게 공통으로 나타나 전임상 연구를 임상 개발로 잇는 근거가 된다고 설명했다.취약X증후군은 X염색체의 Fmr1 유전자 변이로 발생하는 유전 질환으로, 지적 장애와 발달 지연의 가장 흔한 유전적 원인이자 자폐증의 가장 흔한 것으로 알려진 단일 유전자 원인이다. 현재 FDA 승인을 받은 치료제는 없다. 전미취약X재단에 따르면 남성 7000명 중 1명, 여성 1만 1000명 중 1명꼴로 진단되며, 미국 내 환자는 약 3만 8000~8만 7000명으로 추정된다.
블라카메신은 아직 어떤 적응증으로도 FDA나 다른 규제기관의 승인을 받지 않은 임상시험용 의약품이며, 취약X증후군에서의 안전성과 유효성은 확립되지 않았다.
애너벡스 라이프 사이언시스는 미충족 의료 수요가 높은 중추신경계(CNS) 질환 치료제를 개발하는 임상 단계 바이오 제약기업이다. 본사는 미국 뉴욕에 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
