'더마톨로지 앤 테라피' 게재…소아 환자 21개월 투여, 치료 관련 이상반응 보고 없어
이번 논문은 QRX003을 소개하고 네더튼 증후군에서의 작용 기전을 설명하는 한편, 칠드런스 헬스 아일랜드(Children's Health Ireland)의 피부과 전문의이자 트리니티 칼리지 더블린(Trinity College Dublin) 피부과 교수인 앨런 어바인(Alan Irvine) 교수의 증례 보고를 담았다. 어바인 교수가 회사의 소아 동정적 사용(Compassionate Use) 프로그램에 따라 소아 환자를 QRX003으로 치료한 긍정적인 임상 경험을 기술한 내용이다.
소아 환자 21개월 동정적 사용 증례
증례 보고에 따르면 유전적으로 네더튼 증후군이 확진된 소아 환자가 기존 치료에 더해 하루 1회 QRX003을 전신에 도포했다. 투여 6주 후 연구자 종합 평가(IGA) 점수는 투여 전 4점(중증)에서 1점(거의 깨끗함)으로 낮아졌고, 최악 가려움 수치평가척도(WI-NRS)로 측정한 가려움은 5점에서 1점으로 줄었다. 8개월 시점에는 IGA 0점(깨끗함), WI-NRS 0점(가려움 없음)을 기록했다.21개월의 투여 기간 동안 환자는 대부분 IGA 0점을 유지했고, 간헐적으로 IGA 1점이 기록됐다. 이 기간 환자는 항히스타민제, 글루코코르티코이드, 항바이러스제 등 기존에 필요했던 약물을 끊었으며, 전신 도포를 시작한 이후 항생제가 필요하지 않았고 네더튼 증후군에 따른 수면 장애도 겪지 않고 있다. 가족이나 담당 의사가 보고한 치료 관련 이상반응은 없었다.
이번 증례는 QRX003을 소아 환자에게 처음 사용한 사례이자 현재까지 가장 긴 연속 투여 사례다. 저자들은 이러한 단일 환자 관찰 결과가 치료와 연관된 효과의 가능성에 부합한다면서, 진행 중인 임상시험에서 QRX003의 안전성과 효능을 추가로 평가할 것이라고 밝혔다.
진행 중인 2/3상 임상 중간 결과와 일정
회사는 지난 8월 네더튼 증후군 환자를 대상으로 QRX003 4% 로션을 시험하는 2/3상 임상시험(CL-QRX003-004)의 긍정적인 중간 결과를 발표한 바 있다. 12주 치료를 마친 첫 6명 가운데 4명(66.7%)이 IGA 1단계 이상 개선이라는 1차 평가변수를 달성했다(p=0.0087, 사전 설정 유의수준 0.0215). 회사는 이 임상의 참가자 20명 모집을 올해 말까지 마치고 2027년 2분기에 톱라인 데이터를 발표할 계획이다.마이클 마이어스(Michael Myers) 쿼인 파머슈티컬스 최고경영자(CEO) 겸 공동 창업자는 "이번 논문 게재로 QRX003의 과학적 근거와 어바인 교수의 임상 경험을 더 넓은 피부과 및 네더튼 증후군 커뮤니티에 알릴 수 있게 됐다"며 "이번 증례 보고는 소아 동정적 사용 프로그램부터 진행 중인 2/3상 시험의 긍정적 중간 결과까지 늘어나고 있는 QRX003의 임상 근거에 힘을 보탠다"고 말했다.
QRX003은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품, 소아 희귀질환, 패스트트랙 지정을 받았고 유럽연합(EU)과 일본에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 네더튼 증후군은 SPINK5 유전자 변이로 생기는 희귀 중증 유전성 피부질환으로, 미국에는 이 질환을 적응증으로 승인된 치료제가 아직 없다.
쿼인 파머슈티컬스는 희귀질환 치료제 개발과 상업화에 집중하는 후기 임상 단계 제약사로, 미국 버지니아주 애슈번에 본사를 두고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
