계열 내 최초 RNA 표적 치료제…아이오니스, 순매출 10~12% 차등 로열티 수령 자격
아이오니스는 2026년 10월 20일(현지시간) GSK가 이 같은 승인을 발표했다고 밝혔다. 승인된 적응증은 간경변이 없고 6개월 이상 뉴클레오시(티)드 유사체 역전사효소 억제제(NrtI) 치료를 받아 HBV DNA가 억제됐으며, FDA 승인 검사로 확인한 B형 간염 표면항원(HBsAg) 수치가 3,000 IU/ml 이하인 성인 만성 B형 간염 환자다. 힙사고는 NrtI 치료와 병용한다.
베피로비르센은 만성 질환을 일으키는 B형 간염 바이러스의 유전 구성 요소(RNA)를 인식해 생산을 억제하도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로, 회사는 계열 내 최초(first-in-class) RNA 표적 치료제라고 설명했다. 이번 승인은 FDA 우선심사(Priority Review)와 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 절차를 거쳐 이뤄졌다. 치료 기간은 6개월이며, 첫 투여 이후에는 가정 투여를 선택할 수 있다.
글로벌 3상 B-Well 임상 결과
승인 근거는 29개국에서 진행된 글로벌 3상 임상시험 B-Well 1·B-Well 2 결과다. 두 임상의 통합 데이터에서 HBsAg 3,000 IU/ml 이하 환자군의 6개월 투여 기능적 완치율은 19%(1,220명 중 233명)로 위약군(614명 중 0명)을 크게 웃돌았고, 두 임상 모두 1차 평가변수를 충족했다. 회사는 기존 표준 치료만으로는 1년 치료 후 기능적 완치율이 통상 1% 미만이라고 설명했다.핵심 2차 평가변수인 HBsAg 1,000 IU/ml 이하 환자군에서는 기능적 완치율 26%(768명 중 200명, 위약군 393명 중 0명)를 기록했다. 이 환자군은 전 세계에서 진단된 만성 B형 간염 환자의 약 45%에 해당한다. 기능적 완치는 모든 치료를 끝낸 뒤 최소 24주 동안 HBV DNA와 HBsAg가 검출되지 않는 상태를 말한다.
임상에서 가장 흔하게 나타난 이상반응은 주사 부위 홍반, 국소 통증, 일시적인 간효소 수치 상승이었다. 처방 정보에는 치료 중 간염 악화(hepatic flare)와 혈소판감소증에 관한 박스 경고가 담겼고, 치료 중 신기능(eGFR) 저하에 대한 주의 사항도 포함됐다.
베피로비르센은 미국과 일본에서 승인을 받았다. GSK는 여러 국가에서 허가 절차를 진행하고 있으며 향후 수개월 안에 주요 규제 결정이 나올 것으로 예상했다. 회사에 따르면 미국 내 만성 B형 간염 환자는 약 170만 명이다.
아이오니스의 로열티 수령 조건
GSK는 2019년 공동 개발·라이선스 계약을 통해 아이오니스로부터 베피로비르센 라이선스를 취득했다. 계약에 따라 아이오니스는 선급금, 라이선스 수수료, 개발·허가 마일스톤을 이미 받았으며, 앞으로 추가 허가·판매 마일스톤과 베피로비르센 순매출의 10~12%에 해당하는 차등 로열티를 받을 자격이 있다.브렛 P. 모니아(Brett P. Monia) 아이오니스 최고경영자(CEO)는 "힙사고의 FDA 승인을 기쁘게 생각한다"며 "힙사고가 6개월 치료로 전례 없는 기능적 완치율을 달성할 가능성을 열어 만성 B형 간염 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 믿는다"고 말했다.
아이오니스 파머슈티컬스는 미국 캘리포니아주 칼스배드에 본사를 둔 RNA 표적 의약품 분야의 개척 기업으로, 신경계·심혈관대사 질환 등의 분야에서 상용화 의약품과 파이프라인을 보유하고 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
