PRKAG2 증후군 첫 중재적 임상 '코벤티스'…약 37명 등록, 2027년 하반기 초기 데이터 예상
회사는 코벤티스가 PRKAG2 증후군 환자를 대상으로 한 첫 중재적 임상시험이라고 밝혔다. 글로벌 임상으로 약 37명을 등록해 ATR 1072의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학, 유효성을 평가하며, 회사는 2027년 하반기에 초기 개념 증명(proof-of-concept) 데이터를 발표할 것으로 예상한다.
시험은 공개(open-label) 다기관 방식으로 두 파트로 나뉜다. A파트는 다중 용량 상승 코호트로 안전성을 확인하고 용량 선정을 뒷받침하며, B파트는 권장 2상 용량을 투여하는 단일군 확장 코호트로 심장 구조와 기능의 유효성 추세를 추가로 평가한다. 1차 평가변수는 치료 중 발생 이상사례 발생률이며, PRKAG2 mRNA 감소, siRNA 조직 농도, 혈장 약동학 등을 2차·탐색적 평가변수로 둔다.
ATR 1072 작용 방식과 PRKAG2 증후군
ATR 1072는 회사의 표적 RNA 전달 플랫폼을 기반으로 한 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)다. 짧은 간섭 RNA(siRNA)로 변이 PRKAG2 메신저 RNA(mRNA)를 침묵시켜 AMP 활성화 단백질 키나아제(AMPK)의 과활성을 정상화하고, 병적인 글리코겐 축적을 줄여 심장 기능을 개선하도록 설계됐다.PRKAG2 증후군은 PRKAG2 유전자 변이로 생기는 희귀 상염색체 우성 진행성 심근병증으로, 승인된 치료제가 없다. 변이로 AMPK가 과도하게 활성화되면 심장 근육에 글리코겐이 쌓여 심부전과 심장 돌연사로 이어질 수 있다. 회사는 현재 과학 문헌 추정치를 근거로 미국 내 환자가 최소 1000~2000명이라고 밝혔다.
캐슬린 갤러거(Kathleen Gallagher) 아트리움 테라퓨틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "첫 환자 투약은 아트리움에, 그리고 더 중요하게는 PRKAG2 환자 공동체에 이정표"라며 "유전성 심근병증 분야 전반이 질환의 근본 원인을 치료하는 방향으로 나아가는 데에도 중요한 단계"라고 밝혔다.
세인트루크 미드아메리카 심장연구소(Saint Luke's Mid America Heart Institute)의 심부전 전문의 마이클 나시프(Michael Nassif) 박사는 "현재 PRKAG2 증후군 환자에게 제공할 수 있는 최선은 심박조율기와 제세동기, 그리고 생명을 위협하는 부정맥을 막으려는 노력"이라며 "질환 자체가 아니라 질환의 결과를 관리하고 있다"고 말했다.
아트리움 테라퓨틱스는 심장을 표적으로 하는 RNA 치료제를 개발하는 미국 샌디에이고 소재 바이오 제약 기업으로, 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences, Inc.)에서 설계된 기술을 기반으로 한다. 파이프라인에는 ATR 1072 외에 PLN(포스포람반) 심근병증 치료 후보물질 ATR 1086과 공개되지 않은 희귀 심근병증 연구 표적 2종이 있다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
